2016年の始まり／With best New Year’s wishes.
ご挨拶が遅くなりました。本年もよろしくお願いします。 2015年は、多くの読者さん、そして、応援してくださる全国や世界の仲間と出会い、LPAの年次会合に参加した2014年以上に、実りある1年となりました。 2016年はこ—-
【続、協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ３実施に向けて、家族の声を届けたい／BMN-111:follow up – request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed
応援メッセージを頂く過程で、こんなフィードバックを多くいただきました。 「写真付きmessageボードに、名前、所在地を記載しなくても良いのなら、是非とも協力したいのだけど」。 本件は、web上への公開、もしくは第3者に—-
BMN-111 Phase 2 participants documentary film “standing tall”
“Standing Tall”と題されたBMN111フェーズ2参加者のドキュメンタリーが2015年5月に配信されています。 舞台は、オーストラリアのMurdoch children institu—-
【協力依頼】米バイオマリン本社にメッセージを届けます、BMN-111、日本国内の早期フェーズ３実施に向けて、家族の声を届けたい／BMN-111:request for early enforcement of phase 3 clinical study, your voices are needed
Parents meeting for practical use in Japan of ACH medicine held our home today. We parents group send Presiden—-
Eigo came back home recover from RS / エイゴがお家に帰ってきた、RS全快
エイゴがおうちに帰ってきました。食欲にも波があり、熱もあがったりさがったりと、大変でしたが、このほど、12月13日のイベント企画を同時並行でしていたので、家内やサエコには迷惑をかけたなと振り返っています。 帰ってきたエイ—-
申し込みフォーム変更 【自主企画イベント】軟骨無形成症の治療薬（BMN111（vosoritide））、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える会合を開催します／Planing Parent’s Meeting in Japan
≪This event is for Japanese only≫ お申込みフォームが上手くダウンロードできないと、ご指摘いただき、大変失礼しました。申し込みの部分を更新しましたので、必要事項をメールで直書きいただければ—-
【自主企画イベント】軟骨無形成症の治療薬（BMN111（vosoritide））、日本への実用化に向けた課題と家族ニーズを考える会合を開催します／Planing Parent’s Meeting in Japan
≪This event is for Japanese only≫ この度、12月13日（日）11:00～家族が集まる場を我が家で開催します。 当日は子ども連れで楽しく遊びながら、ざっくばらんに、わかりやすく解説したり、—-
映画【小さな命が呼ぶとき】 /A Review of “Extraordinary Measures”
超難病の臨床試験・実用化を、まったくの素人パパの行動がきっかけてでなし得てしまう、究極のドラマが、実話で存在します。 当該疾患は筋ジストロフィー症状を示す「ポンぺ病」。私が応援している疾患です。 ACHよりも更に過酷な疾—-
有言実行、エイゴの見舞いに間に合う／I could make it in time to see Eigo in hospital
今日はどうしてもエイゴに会いたかった。 明日は土曜日ということもあり、別に金曜日の夜わざわざ行かなくともという判断はできる。 しかし、今晩、顔だけでも、何か自分の中で、張りつめた緊張感が切れるのではないか、という不安に駈—-
RS virus again/ RSウイルスに再感染
11か月の時に、感染したRSウイルスに再感染。昨日から入院しています。 夏から秋にかけてずっと元気だっただけに、少し複雑な気持ちです。 入院はもう何度目だろう。 あの時は、体がやせ細り、気管支炎と肺炎を起こ—-