リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

リボミック(本社、東京都港区)は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬(RBM-007)を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構(PMDA)に提出したことを20—-

Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe

2020年4月6日(現地時間)、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信す—-

患者中心の臨床試験を実践する絵本/A Practical Booklet of Patient-Centric Trials

臨床試験における患者とスポンサー企業の最初の関わりは、患者さんやご家族が難解なプロトコルを理解することから始まり、既に困難な状況下にいる患者さんに更なる不安や負担が生じることもあります。 そこで患者中心の臨床試験が着目さ—-

小児の軟骨無形成症を対象とした2020年の臨床試験(治療介入)の概況/ Clinical Trials(intervention) for Children with Achondroplasia to be Conducted in 2020

GTAはvosoritide(開発:Biomarin)をはじめとした臨床試験の動向をタイムリーに発信することを目指してきました。ここで2020年に実施中/実施見込みの治験薬リストについて、開発者や当局の直近の情報開示を踏—-

BioMarin、「フェーズ3の先にある潜在的ブロックバスター(大型医薬品)」2019年10月モルガンスタンレー・発表資料 / BioMarin “Our Next Phase 3 readout for potential Blockbuster”, Morgan Stanley Presentation September 10, 2019

BioMarinは2019年9月10日にニューヨークで行われたた第17回モルガンスタンレー・グローバル・ヘルス・カンファレンスにおいて、軟骨無形成症の治療薬として開発中のVosoritideに関し、「フェーズ3の先にある—-

Ascendis Pharma、TransCon CNPフェーズ2開始へ、スタディデザイン発表 / Ascendis Pharma announced the study design to start TransCon CNP Phase 2

Ascendis Pharma(本社:デンマーク)が、小児の軟骨無形成症患者へ週次CNP投与として開発進めるTransCon CNPのプロトコルがClinical Traials.govにて2019年9月11日付で公表さ—-

QED、小児軟骨無形成症患者の自然歴研究を開始 / QED begin natural history study for children with achondroplasia

海外のバイオベンチャーによる軟骨無形成症の治療薬の開発ラッシュを進める中、QEDが30ヶ月から10歳の軟骨無形成症の小児を対象とする自然歴研究を開始する旨ClinicalTrials.govに情報開示されました。 世界で—-

軟骨無形成症の乳幼児におけるBMN 111の安全性と有効性を評価する拡張研究 / An Extension Study to Evaluate Safety and Efficacy of BMN 111 in Infant and Toddlers With Achondroplasia

生後15か月以上の軟骨無形成症患者に対して、開発中の治療薬Vosoritide の投与を想定した111-206試験がいよいよ始まります。7月10日現在、募集ステータスが”Not Recruiting”から”Invitat—-

Pfizer Therachonを買収、TA-46の権利獲得 / Pfizer Acquires Therachon and rights with TA-46

Therachonでの軟骨無形成症プログラムの開発に関する新しい情報です。 詳細は本プレスリリースをご覧ください。 PfizerがTherachonを買収し、それと共に、軟骨無形成症のsFGFR3開発プログラムに関連する—-