2021年度の始まり/ Beginning of FY 2021 in Japan

4月1日、日本では新たな年度がスタートしました。桜前線が最も色濃く日本を覆う健やかな季節を迎える時期といえます。一方、激動の2020年度が終わるとともに、当年度はWith Coronaを体現する新たな年度の幕開けといえるでしょう。 2020年度は、新型コロナウイルスの感染拡大という未曽有の事態に陥り、非常に大きな変化を余儀なくされた1年でした。新型コロナウイルスは高齢者や基礎疾患がある方の重篤化リスクが高いこと、軽症や無症状者が無意識に他人に感染させるリスクがあることに加え、感染力や致死率が異なる変異株の出現によって、これまでの感染症に比べ、対応の判断や対策の見通しを立てること難しい状況となっています。3度の感染の波を経験した今般においても、明確な展望は見えていないように思えます。 しかしながら、緊急事態宣言が発令された1年前とは異なり、“3密の回避”や“ソーシャルディスタンスの確保””オンライン会議・授業“”テレワーク“など、私たちのライフスタイルにも大きな変化が訪れたのは言うまでもありません。私たちも「ニューノーマル」を体現すべく、自らの判断と考えで行動に移していく必要があるように思うのです。2021年度は様々な試行錯誤と挑戦を行っていくべき時期に来ていると思われます。 ニューノーマルの試行錯誤の取り組みとして、2020年10月末のDwarf Awareness Dayでは、zoomを通じて「Co-Co Life☆女子部」編集長の土井唯菜さんのトークイベントをお届けすることができました。GTA初めての企画ながら、地理的な制限を超え、日本全国から25のアクセス、延50名超の軟骨無形成症の関係者(当事者、ご家族、ご友人等)をお迎えすることができました。 そして、4月25日(日)にはテレビでお馴染みとなった西村大樹さんをお招きしてトークイベントを予定しています。 4年前、彼は日本初の軟骨無形成症を持つ当事者として、日本で初めて保健体育教師と教鞭をとるはずでした。しかし、大学卒業直前の2017年3月、突如にして就職先が白紙になってしまった。そんな悲劇のヒーローの断崖から這い上がった4年間のサクセスストーリー、そして軟骨無形成症に関わる方々へ地理的制約を受けずにお届けできるのは、ニューノーマルならではの機会といえるでしょう。 新型コロナにより失ったものも多かったかもしれませんが、withコロナだからこそ得られたものや気づかされたものも決して少なくなかったはずです。激動の年度を乗り越え、制約と挑戦を担う新年度を、切なくも新たな抱負、をもって歩んでいきたいと思うものです。 Eihaku Itooka, Representative, Glory To Acondroplasia 2021年4月2日  A new Fiscal Year has just started here in Japan on April 1st. We also have the time with cherry blossoms front is the most intense and healthy season that covers Japan. On the other hand, with the end of the turbulent FY 2020, we are going to have the beginning of a new year embodying the era, “with Corona”. In FY 2020, we were forced to make a big change due to the unprecedented situation, the spread of the new corona virus. The new coronavirus has a high risk of becoming serious in—-

“GLORY Person With ACH” ソーシャルワーカーズ代表 西村大樹さんトークイベント / Talk Event on “Glorious Person With ACH” Daiki Nishimura, Representative, Social Workers

アフターコロナ2年目に入った今般、日本では同時に新年度を迎えます。2021年4月25日(日)、ソーシャルワーカーズ(SWZ)の2代目代表に就任した西村大樹さんをお招きして、オンラインツールを通してトークイベントを開催いたします。 SWZは、ダンス・アート・エンターテイメントの非言語コミュニケーションを通じて障がいの有無に関係なく、遊ぶ・作る・表現する空間を提供する任意団体。前代表が16年に亘り障がい者のソーシャル・インクルージョンを模索し、形にしようと実線し来た日本のダイバーシティ・インクルージョンの先駆け的な団体です。今年2月に軟骨無形成症を有する西村大樹が代表に就任したことでSWZは新たなステージに踏み出すことになります。 本トークセッションでは、西村大樹さんより過去に経験した苦難は勿論、幼少期/学齢期/就業期の人間観・世界観の広がり、そして最愛の共に出会い、SWZ新代表として思い描くビジョンを語っていただきたいと思います。 【開催概要】 □開催日時:2021年4月25日(日)10:00-11:00 □利用ツール:ZOOM  ※当日の1週間前後に当日のURLをお送りいたします。 □お申込み:こちらのフォームよりご記入ください。 ※ZOOMを初めて利用する方、もしくは不慣れな方のためにアクセス方法や簡単な使用方法を別途お送りします。 <スピーカー・プロフィール> 西村大樹さん 神奈川県横浜市出身の26歳。 ソーシャルワーカーズ (※1)2代目代表に2021年2月より就任。 幼少期から、人から、何かをできないと決められることが嫌い。「やってはいけない」ではなく「向き合い方」を伝える体育、身体表現を研究中。その傍ら表現者の道を開拓していく為、チームとしてもソロでも活動中。14歳から独学でストリートダンスを始め、大学在学中にコンテンポラリーダンス(※2)に挑戦。 2017年、日本の軟骨無形成症患者として初めて保健体育科教員免許(中・高)取得。しかし、大学卒業直前の2017年3月、翌月からは宮城県で体育教員になる予定のはずが、突如にして就職先が白紙になってしまった。 東京でソーシャルワーカーズ 前代表のTOMOYAでその後の人生を大きく変える出会いを遂げ、社会人になったらやめるつもりだったダンスに従事。NHK(Eテレ)【バリバラ、Eダンスアカデミー】、NHK【ひるまえほっと、NHK WORLD】などダンス活動の模様をメディア出演で身体表現の魅力、軟骨無形成症患者が向き合う社会問題を伝えている。 アガイガウガ所属(※3) ※1:ダンス・アート・エンターテイメントの非言語コミュニケーションを通じて障がいの有無に関係なく、遊ぶ・作る・表現する空間を提供する任意団体。 ※2:表現形態に共通の形式を持たない自由な身体表現 ※3:ソーシャルワーカーズ 前代表のTOMOYA、YU-Riと組んだダンスチーム Youtube/西村大樹 『ALIVE』 Now that we are in the second year of after-corona, starting a new Fiscal year at the same time in Japan. On Sunday, April 25, 2021, we will invite Mr. Daiki Nishimura, who became the second representative of Social Workers (SWZ), to hold a talk event through online tools. SWZ is a voluntary organization that provides a space to play, create, and express with or without disabilities through nonverbal communication of dance, art, and entertainment. It is a pioneering organization of diversity inclusion in Japan,—-

BioMarin 、Vosoritide第3相試験で得られた2年間のデータを発表/ BioMarin Announces 2 Years of Treatment Benefit data in Phase 3 study with Vosoritide

2021年3月20日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On March 20th, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarinは、Vosoritideが投与された軟骨無形成症の小児において2年間で得られた治療効果のデータを内分泌学会の年次総会(ENDO2021)にて口頭発表 身長の増加は治療2年目においても堅調 2021年3月20日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年3月20日 /PRNewswire/ — -BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN)は本日、15μg/kg量のVosoritideの第3相試験の非盲検長期延長試験データが、オーストラリア・ビクトリア州メルボルン大学ParkvilleのMurdoch小児病院研究所の臨床研究者であるRavi Savarirayan, M.B., B.S.教授による内分泌学会の年次総会(ENDO21)の口頭発表で報告されました。Vosoritideは、ヒトにおける不均衡な低身長の最も一般的な疾患である軟骨無形成症の治療のためのC型ナトリウムペプチド(CNP)の日時注射を要するアナログ製剤です。 ENDO21で発表された非盲検試験の延長データは、小児がVosoritideによる継続的な治療を2年間行い、年間成長速度(AGV)の増加を維持したことを示しました。 2年間のVosoritideの治療を受けた小児のベースライン平均AGVは、4.28cm/年でした。1年間の治療の後、平均AGVは5.71 cm/年であり、2年目以降はAGVが5.65cm/年であったため、治療2年間を通じて軟骨無形成症の成長不足の大方が持続的に回復することがわかりました。被験者はまた、平均身長の集団と比較する尺度であるZスコアの改善を示しました。 非盲検延長アームでプラセボ投与群からVosoritide投与群に移行した被験者では、1年後にVosoritideによる治療を受けた小児と比較して、1年後に同様の効能が認められました。 治療に移行した被験者のベースライン平均AGVは3.99cm/年で、1年間の治療の後の平均AGVは5.57cm/念でした。 治療に関する被験者の継続率は高く、被験者の93%は当初無作為化され、2年後に治療フェーズまで残りVosoritideの投与まで継続参加しています。 Savarirayan「当研究は、斬新な研究結果を追求する重要な延長研究であり、Vosoritideの効果が継続中の2年かにおいて持続しているが確認できています」「2年間の研究データは、耐久性のある治療効果を示していますが、長期的なフォローアップは、身体の比率の改善に関する追加の洞察を提供し、改善されれば潜在的に軟骨無形成症の小児の人生の特定の側面に違いを生み出すことができるかもしれません」 「Vosoritideは軟骨無形成症の根本原因への対処を想定していますので、まずは一貫した成長水準を維持することが重要です」と、ガイズとセントトーマスのNHS財団信託、イギリス・ロンドンの臨床遺伝学者で、Melita Irving, Clinical Geneticist at Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trustは述べています。「Vosoritideの臨床プログラムは堅調であり、長期的な評価を通じて軟骨無形成症の他の重要な医学的転帰への影響を評価し続けます。総じてデータは良好で、軟骨無形成症に対するこの最初の唯一の標的型精密治療の可能性となるものと思われます」 BioMarinの世界研究開発プレジデントのHank Fuchsは次のように述べました。 「我々にVosoritideを通じて軟骨無形成症の子どもたちにどのような利益をもたらす可能性があるかについての理解を深め、家族や医師が治療の選選択肢に基づき意思決定に必要な情報を収集すべく入念な研究を継続します」「我々は成長に影響を及ぼすCNP効果の既知の生物学的予測および新規の研究、特に年を追って骨の状態が進捗しないことに関して持続的な効果が見られることによって、この一連の研究データは有益なものといえます。この研究に参加し、ENDO2021のような医療会議で科学的臨床データ発表の機会をくださった被験者、家族、研究者に感謝しています」 規制状況 2020年に、欧州医薬品庁(EMA)と米国食品医薬品局(FDA)は、軟骨無形成症に対するボソリチドの販売承認申請を承認し、検証しました。ヒト用医薬品委員会(CHMP)の意見は、2021年6月にヨーロッパで予定されています。Vosoritideの米国新薬承認申請(NDA)は、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日とともにFDAによって検討されています。米国では、ボソリチド治療効果と長期耐久性を伝えるための追加データとして、フェーズ3延長試験の2年間の結果をFDAに提供することを選択しました。当社は、この追加データを提供することにより、大幅な修正が行わる可能性があると考えています。 2021年1月、当社はFDAから、VosoritideのNDAが、対処する深刻な小児の適応症と現在利用可能な治療オプションの欠如に基づいて優先審査指定を付与されたという通知を受け取りました。進行中のアプリケーション・レビューの分類変更に関するFDAのポリシーと合致し、処方薬使用料法の日付はこの指定の影響を受けません。承認された場合、Vosoritide NDAは優先審査保証(PRV)の対象となる可能性があります。 PRVは、他の方法ではその指定の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与します。希少疾患レビューバウチャープログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬および生物学的製剤の開発を奨励するために計画されています。 Vosoritideの規制当局への提出が承認されると、FDAは2018年5月11日に開催された小児諮問委員会(PAC)および内分泌代謝薬諮問委員会(EMDAC)で提起された、異なる年齢層での2年間の対照試験を推奨する立場を繰り返しました。 BioMarinは、1年間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験の非常に説得力のある結果と、堅牢性と比較された最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験のデータを組み合わせることを想定しています。成長に関する自然歴データと第3相試験から2年間のデータは、Vosoritideが最終的に成人の身長を増加させる軟骨内の骨成長速度に永続的な影響を与えるかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い方法を示してくれます。 また、Vosoritideは軟骨無形成症の子どもたちの治療のためにFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少疾患/状態の診断や治療の見込みを示す製品の評価と開発を促進することを目的としています。 Vosoritideの安全性 2年間のデータは、15ug/kg/日で投与されたVosoritideが、概して新規の一般的な安全所見なく十分に許容されていることが示されました。有害事象(AE)の大半は軽度であり、重篤な有害事象は研究薬関連として報告されませんでした。 注射部位反応は最も一般的な薬物関連のAEであり、すべて一過性でした。不均衡な骨成長または骨病理に関連するAEはみられませんでした。臨床的に有意な血圧低下や新規の安全性所見は認められませんでした。—-

インターナショナル・ドワーフ・ファッションショー・ワールドツアー2022 出演者募集 / Application for The International Dwarf Fashion Show World Tour2022

2016年に東京でも開催され、低身長の女性達をモデルとしたインターナショナル・ドワーフ・ファッションショー(IDFS)が、コロナ禍の終息が期待される2022年の再開を見据え、出演者の募集を開始しました。 ご関心のある方は、アプリケーションフォーム、写真2点(ヘッドショット+全身ショット)sam@americanwardrobe.comまでお送りください。随時、選考オーディションが行われます。 ≪アプリケーションのご支援≫ 東京開催の折、GTAでは出演者のコーディネートを行いました。今回もご要望の際には、IDFS事務局とのコミュニケーションなどのお手伝いをいたします。尚、開催時・時期詳細は未定ですが、キャストとして選定された候補者には、渡航費・ホテルがIDFSより支給予定です。 グローバルな意識啓発活動に参画し、御自身の自己実現に繋げてはいかがでしょうか。 The International Dwarf Fashion Show (IDFS), which was also held in Tokyo in 2016 and modeled on short stature women, has started recruiting performers in anticipation of the resumption of 2022 when the corona wreck is expected to end. did. If you are interested, please send the application form, 2 photos (head shot + whole body shot) to sam@americanwardrobe.com. Selection auditions will be held from time to time. -Application support At the time of the Tokyo fashion week, GTA coordinated the casts. This time as well, we will support as much as possible regarding communication with the IDFS. The details of the date of the—-

BioMarin、軟骨無形成症の乳児および幼児の治療のための治療薬、Vosoritideの第2相試験の登録を完了 / BioMarin Completes Full Enrollment in Phase 2 Study of Vosoritide for Treatment of Infants and Young Children with Achondroplasia

2021年3月3日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On March 3rd, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarin、軟骨無形成症の乳児および幼児の治療のための治療薬、Vosoritideの第2相試験の登録を完了トップラインデータは2022年半ばに利用可能になる2021年3月3日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年3月3日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、同社が調査中のVosoritideのグローバルフェーズ2ランダム化プラセボ対照試験への完全登録を完了したと発表しました。当薬は、小児の軟骨無形成症の不均衡な低身長の最も一般的な形態のC型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)の1日1回の皮下注射薬とされます。 試験は、52週間に及び、軟骨無形成症の乳幼児0歳から5歳未満(60か月)の約70人で構成されています。この研究の後には、すべての被検者が実薬による治療を受ける非盲検延長試験が続きます。この研究の被験者は、第2相試験に入る前に、成長速度のベースラインを確定するために、3か月~6か月の自然歴研究を終える必要があります。この研究目的は、安全性、忍容性、および成長に対するVosoritideの効果を評価することです。BioMarinはまた、比例性、機能性、生活の質、睡眠時無呼吸、大後頭孔の採寸、および主要な合併症や手術歴などの評価で身長データを補完することを計画しています。 現在、軟骨無形成症の承認された薬理学的治療法はなく、既存の治療法は主に各種対症療法への外科的介入に限定されています。当研究は、満たされていない重要なニーズを提示するものです。 Vosoritideは、軟骨無形成症の原因となる突然変異のために骨の成長を遅らせる経路を遮断し、軟骨無形成症の根本原因を直接標的にする治験薬です。不均衡な低身長により、軟骨無形成症の人々は、大後頭孔の圧迫、睡眠時無呼吸、脊柱管狭窄などの深刻な健康上の合併症を経験する可能性があります。これらの合併症には、侵襲的な手術が必要となることもあります。さらに研究諸説では、各年齢で死亡率の増加も示されています。 「この臨床試験は、軟骨無形成症に対するこの潜在的な最初の薬理学的治療の選択肢を系統的かつ責任を持って研究し、最年少の子供たちの安全性と有効性をさらに理解することを目的とした包括的な臨床プログラムの重要な構成要素です」と社長で医学博士のHank Fuchs氏は述べています。「この試験では、最も生産的な成長期におけるVosoritideの効果を研究しています。このプラセボ対照試験に登録した被験者と家族に感謝し、子どもたちの長期的なフォローアップに取り組んでいます。」 「軟骨無形成症に見られる不規則骨成長の基本的な原因に対処するための治療法の選択に関心のある子供と家族にとってエキサイティングなマイルストーンです。これは、軟骨無形成症の子供たちにとって最初の非外科的治療となる潜在的な医学的進歩を表しています。軟骨無形成症」John A. Phillips、III、MD、ヴァンダービルト大学医療センター(David T Karzon小児科教授)およびVosoritideの臨床プログラムの研究者ら述べました。 「治療を行う医師として、特に乳児期の軟骨無形成症に関連する骨の成長と潜在的に深刻な合併症に対処する治療オプションに対して家族からの緊急の需要が見込めます」 「このマイルストーンは、軟骨無形成症の個人とその家族が利用できる医療の質と選択肢を改善するための大きな一歩です。多くの家族は、軟骨無形成症に関連する健康問題のリスクを減らし、生活の質を高める可能性のある薬物治療の選択肢を熱心に待っています。献身的な家族と、何千もの家族の生活を変える可能性のあるさらなる科学的学習に専念する科学者と協力してくれたプラセボ対照試験の参加者に感謝したいと思います。」と、Growing Strongerの共同創設者であるMunira Shamimは述べています 規制状況 2020年に、欧州医薬品庁(EMA)と米国食品医薬品局(FDA)は、軟骨無形成症に対するボソリチドの販売承認申請を承認し、検証しました。ヒト用医薬品委員会(CHMP)の意見は、2021年6月にヨーロッパで予定されています。Vosoritideの米国新薬承認申請(NDA)は、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日とともにFDAによって検討されています。米国では、ボソリチド治療効果と長期耐久性を伝えるための追加データとして、フェーズ3延長試験の2年間の結果をFDAに提供することを選択しました。当社は、この追加データを提供することにより、大幅な修正が行わる可能性があると考えています。 2021年1月、当社はFDAから、VosoritideのNDAが、対処する深刻な小児の適応症と現在利用可能な治療オプションの欠如に基づいて優先審査指定を付与されたという通知を受け取りました。進行中のアプリケーション・レビューの分類変更に関するFDAのポリシーと合致し、処方薬使用料法の日付はこの指定の影響を受けません。承認された場合、Vosoritide NDAは優先審査保証(PRV)の対象となる可能性があります。 PRVは、他の方法ではその指定の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与します。希少疾患レビューバウチャープログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬および生物学的製剤の開発を奨励するために計画されています。 Vosoritideの規制当局への提出が承認されると、FDAは2018年5月11日に開催された小児諮問委員会(PAC)および内分泌代謝薬諮問委員会(EMDAC)で提起された、異なる年齢層での2年間の対照試験を推奨する立場を繰り返しました。 BioMarinは、1年間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験の非常に説得力のある結果と、堅牢性と比較された最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験のデータを組み合わせることを想定しています。成長に関する自然歴データと第3相試験から2年間のデータは、Vosoritideが最終的に成人の身長を増加させる軟骨内の骨成長速度に永続的な影響を与えるかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い方法を示してくれます。 Vosoritideはまた軟骨無形成症の子どもたちの治療のためにFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少疾患/状態の診断や治療の見込みを示す製品の評価と開発を促進することを目的としています。 BioMarin Completes Full Enrollment in Phase 2 Study of Vosoritide for Treatment of Infants and Young Children—-

リボミック、AMEDからの支援継続、製造販売承認取得を推進 / RIBOMIC got an additional grant from AMED to keep supported Ribomic, get forward to the acquisition of manufacturing and marketing approval

国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)は、創薬支援公募案件において、リボミックの「抗FGF2アプタマー(RBM-007)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」を採択しました。 リボミックは、現在、軟骨無形成症の治療薬とされるRBM-007の第Ⅰ相臨床試験を進めており、2015 年度より3年間を希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として、2018年度からの3年間を難治性疾患実用化研究事業としてAMEDから支援を受けていました。今回の採択では、創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として、2021年度からの最大3年間、RBM-007の製造販売承認取得に向けた開発を推進するものとされます。 The Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) has adopted RIBOMIC’s “Development of a therapeutic drug for achondroplasia using anti-FGF2 aptamer (RBM-007)” in their drug trial research public offerings. RIBOMIC is currently conducting Phase I clinical trials of RBM-007, which is to be a treatment for achondroplasia, started as a pre-designation support project for orphan drugs for three years from FY2015. And they received support from AMED for a further three years from FY2018 as a research project for the practical application of intractable diseases. At this adoption, the development of RBM-007 for manufacturing and marketing approval has to be promoted for a maximum of three—-

BioMarin、軟骨無形成症の治療薬、Vosoritideの第三相試験で2年以上の効果/BioMarin, Benefit Maintained for Over Two Years in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide in Phase 3

2020年12月21日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースにおいて今回新たに得られた臨床試験の結果に関する部分をGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 21, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers the results of the newly obtained the resulted of the clinical trials. * The official language of this document in English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-

Pfizer、軟骨無形成症を対象とした第二相試験において世界最初の被検者に投与開始/Pfizer Doses First Participants as Part of Global Achondroplasia Phase 2 Development Program

2020年12月15日、ファイザーは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬TA46について、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースを日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 15, 2020, Pfizer announced the following Press Statement regarding TA46, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document is English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-

小学校入学への壁を乗り越える /Overcome the barriers to elementary school starting

小学校への入学を見据えたご家庭にとって、保育園/幼稚園の卒園というひとつの区切りを迎えるとともに、就学環境への適応という新たな課題に直面します。就学開始日の状態を想定し、課題のひとつひとつにどう対処するか考え向かい合っていかねばなりません。 For families looking to enter elementary school, they will face a new challenge of adapting to the school environment, as well as graduating of nursery school or kindergarten. Assuming the starting date of school, we have to think about how to deal with each of the issues. ≪日本の小学校における課題の例と確認事項の例≫-Examples of issues and confirmations in Japanese elementary schools 学級での生活面の課題は多くの場合、就学前相談を経て比較的、支援の依頼は受理いただけるものの、支援可能な範囲には限度があります。 【各課題における着地見込み】 【支援依頼】学校側での対策をお願いできるもの【自助努力】入学前に本人やご家族の努力/工夫で克服/体得を目指すもの【自助努力】入学後に、困難を受忍しながら順を追って克服/体得を目指すもの 軟骨無形成症の就学前児童が抱える課題の多くは、物理的な身体のハンディに伴うことから入学前にすべてを克服するのは困難であるため自助努力を視野に向かい合うことは必然となります。以下は自助努力を進めるうえでの簡単な工夫例をご紹介します。 In many cases, those issues of school life are relatively accepted through pre-school consultations, but there is a limit to the scope to which support can be provided. [Expected landing in each issue] 1. [Request for support] What the school could be acceptable for measures 2. [Self-help efforts] What—-

BioMarin、軟骨無形成症に関する疾患啓発ウェブサイト(日本語版)を検討/ BioMarin plans achondroplasia awareness website (Japanese version)

BioMarinは、軟骨無形成症の患者およびご家族、介護者への情報発信を行うべく、米国本社が中心となり疾患啓発サイト(https://www.achondroplasia.com/)を作成しました。これまでも同社はモルキオ症候群やPKU(フェニルケトン尿症)といった啓発サイトを作成しており、これらには疾患に関わる基本情報からpatient storyに至るまで広範な情報をとりまとめているものです。そして今般の軟骨無形成症のサイト作成に至りました。 一方、疾患啓発サイトの言語が英語のみであることから、日本人がアクセスし難いコンテンツとなっています。こうした言語の問題に加え、医療などを巡る社会制度面や患者個々人の生活面において欧米と大きく異なる日本独自のニーズがあることが想定されます。それらを明確にすべく、上記の英語のウェブサイトをベースに、日本向けの啓発サイトをアジアパシフィックのリージョナルオフィス(香港)の企画に基づき、このほど、BioMarin Japanより調査の依頼がまいりました。 【企画のコンセプト】 -調査方法・インタビューによる質的調査およびグーグルフォームによる量的調査で行い、日本の患者・ご家族にどのようなニーズがあるか?情報を得ているルートはあるか?どのような情報が不足しているかなどについて明確にする -インタビューの対象 患者会代表、0-4歳の患者を持つ家族等、5-11歳の患者を持つ家族など、12-18歳の患者を持つ家族を対象 -開示内容 ・年齢別の合併症、生活における適応策、一般的な治験のプロセスなどを作成対象とするものの、公開時にはvosoritideの基本情報や効能・効果までの情報開示は想定していない -公開時期 年内を目安に調査結果の分析を行うため、来年以降の公開を予定 【量的調査】 https://docs.google.com/forms/d/18xSOypW2qU9G7ayVevuWHnbs2Nea_-3YAk2auJwcjMA/viewform?edit_requested=true&gxids=7757 -回答期間 2020年11月25日(水)迄 -所要時間 10-15分程度 既にGTA経由では複数の質的調査の協力を終え、残り回答期間内において皆様に量的調査についてご協力をお願いできれば幸甚です。 BioMarin has created a disease awareness site (https://www.achondroplasia.com/) centered on the US headquarters to disseminate information to patients with achondroplasia, their families, and caregivers. So far, the company has created some websites such as related Morquio Syndrome and PKU, which collect a wide range of information from basic information on diseases to patient stories. And they disclosed the website of achondroplasia at this time. On the other hand, since the language of the disease awareness site is only written in English, it is difficult for Japanese to access. In addition to—-