BioMarin VOXZOGO™(ボソリチド)のFDA承認を取得 / BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO™ (vosoritide)

2021年11月19日(現地時間)、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースのメインパートを日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On November 19, 2021 (local time), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the main part on this press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document is English, and this language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarin、注射剤VOXZOGO™(ボソリチド)のFDA承認を取得、5歳以上の軟骨無形成症の小児の線形成長の増加を示す 不均衡な低身長の代表形態である軟骨無形成症の最初の治療法11月19日(金)11時30分~(東部時間)において投資家との電話会議・ウェビナーを実施 2021年11月19日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年11月19日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、米国食品医薬品局(FDA)が迅速承認制度において注射剤VOXZOGO™(ボソリチド)を承認したことを発表しました。 5歳以上の軟骨無形成症の骨端板(成長板)が開いている小児患者において、線形成長を増加させることが示されました。 この適応症は、年間成長速度(AGV)の改善に基づく迅速承認制度において承認されました。 この適応症の継続的な承認は、確認研究における臨床的利益の検証と説明を条件とする場合があります。 この市販後の要件を満たすために、BioMarinは、利用可能な自然歴研究と比較して、進行中の非盲検延長試験を使用する予定です。 Voxzogoは、軟骨無形成症の小児への最初のFDA承認治療薬です。 軟骨無形成症の患者では、骨組織が形成される重要なプロセスである軟骨内骨成長において、線維芽細胞成長因子受容体3遺伝子(FGFR3)の機能変異が起こることで悪影響が生じます。C型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)アナログであるVoxzogoは、軟骨内骨の成長を促進するためにFGFR3の下流のシグナル伝達経路の良好な調節因子として機能するニュー・クラスの治療薬となります。 BioMarinの会長兼CEOのJean-Jacques Bienaiméは次のように述べています。「Voxzogoは、分子遺伝学におけるBioMarinのフォーカス領域をルーツとし、遺伝的状態の根本的な原因を対象とする最初の治療薬です。10年以上のサイエンス研究によって、Voxzogoが示す医学的進歩が支えられています。 私たちは、軟骨無形成症の小児のための最初治療の選択肢としてその価値を認識してくれたFDAに感謝いたします」、「私たちは、ボソリチドの可能性を最大限に追究し続け、この包括的な臨床研究プログラムに参加し続けているコミュニティ、臨床研究者、そして子どもたちとその家族に感謝の意を表します。」 Voxzogoの臨床試験の研究者であり、Lundquist Instituteの研究者Harbor-UCLAの David Geffen School of Medicine の准教授Lynda Polgreenは言います。「軟骨無形成症は、小児期の軟骨内骨成長障害によって生じる骨格構造の乱れに起因する、生涯にわたる遺伝的状態です」、「この承認は、5歳以上の軟骨無形成症の子供たちをもつ家族のために、医師が病状の根本原因を対象とする治療を初めて提供できるようになる重要なマイルストーンです。」 小人症の人々の医療の質的向上に関する研究支援を使命とする組織、Growing Strongerの共同創設者であるAmer Haiderは、次のように述べています。「当進行性の遺伝的状態に対する緊急のアンメット・メディカルニーズを理解したFDAを称賛します。軟骨無形成症の小児を持つ親として、骨の成長に影響を与える治療法の利用可能性が重要な前進であると考えています」。当組織は、小人症に焦点を当てた研究者に充てる非営利の寄付を募っています。 Haider氏は、「BioMarinは軟骨無形成症コミュニティを引き続きサポートしており、希少な遺伝的状態での標準治療を進歩させてきた長い実績があります」と付け加えました。 この承認を受けて、FDAは希少な小児疾患優先審査バウチャー(PRV)も発行しました。これは、他の方法では優先審査の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与するものです。 PRVプログラムは、希少な小児疾患の予防または治療のための新薬および生物製剤の開発を促進するように設計されています。 Voxzogoは、12月中旬から下旬までに米国で発売開始される予定であり、BioMarinはすぐにVoxzogoのプロモーションを開始します。 承認は、Voxzogoの有効性と安全性を評価する国際無作為二重盲検プラセボ対照第3相試験の結果と、この第3相試験の非盲検延長に基づいていました。この研究では、軟骨無形成症の5〜14.9歳の121人の小児が登録されました。プラセボ群とVoxzogo群のベースライン平均AGVは、それぞれ4.06cm /年と4.26cm /年でした。 52週目で、AGVのベースラインからの変化はプラセボ治療患者で-0.17 cm /年、Voxzogo治療患者で1.40 cm /年であり、Voxzogoに有効な1.57 cm—-

リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)第Ⅰ相試験結果を報告 / RIBOMIC disclosed the Results of Phase 1 Study for the Drug for Achondroplasia (RBM007)

2021年11月18日(木)(日本時間)、RIBOMICは、機関投資家・アナリスト向け2022年3月期第2四半期決算説明会において、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」の第1相試験の結果および今後の開発スケジュールを発表しました。軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」に関して新しく開示された情報を抜粋します。 ※本資料は、関する軟骨無形成症の正式言語は日本語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSource をご参照ください。 On Thursday, November 18, 2021, RIBOMIC announced the results of a Phase 1 trial of the drug “RBM-007” under development for children with achondroplasia and future development schedules at their second-quarter financial results briefing for institutional investors and analysts. * The official language of this document is Japanese, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. 〈Development Schedule for Achondroplasia (RBM007) in Japan〉 Phase 1 study was conducted for July, 2020- May, 2021.Phase 2a study will be conducted June 2022-3Q, 2023 and 2b study will be 4Q, 2014 – 4Q 2026.NDA application that is expected as conditional early approval for rare disease will be—-

リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)第Ⅰ相試験結果の取りまとめを完了、第Ⅱ相試験へ / RIBOMIC Dealt with the Results of Phase I Study for the Drug for Achondroplasia (RBM-007) and Proceeds to Phase II Study

2021年11月10日(水)(日本時間)、RIBOMICは、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「RBM-007」について、2021年5月に全被験者への投与が完了した第1相試験データの取りまとめを完了し、第Ⅱ相試験の開始に必要な評価項目を達成したことを発表しました。 On Wednesday, November 10, 2021 (JST), RIBOMIC announced that it has completed the dealing with Phase 1 test data for the treatment “RBM-007” under development for children with Achondroplasia which had been completed in May 2021, and achieved the evaluation items necessary for the start of phase II trials. 軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の第Ⅰ相臨床試験の結果に関するお知らせ 軟骨無形成症を対象疾患とするRBM-007(抗FGF2アプタマー)の第Ⅰ相臨床試験は、今年5月に全ての被験者への投与が終了し、データの取りまとめを完了、第Ⅱ相試験の開始に必要な評価項目を達成いたしましたので、お知らせいたします。 24 名の健康な成人男性を被験者とする、RBM-007 の単回投与群(Cohort 1)と2 回投与群(Cohort 2)で、用量漸増して皮下注射し、RBM-007 の安全性、忍容性及び体内動態を評価しました。試験の過程で、高用量(1.0 mg/kg)1 回投与の1 名で重篤な副作用(急性アナフィラキシー反応)が発生しましたが、適切な処置により同日に症状は消失したため、高用量を0.6 mg/kgに減量して試験を継続し、完了いたしました。その結果、RBM-007 を0.1~0.6 mg/kgで2 回まで、1 又は 2 週間隔で皮下投与した際の忍容性については良好であり、安全性に問題はありませんでした。また、本試験のRBM-007の血中濃度測定により、次に実施する初期第Ⅱ相臨床試験(Phase 2a)の基礎データを 取得できました。現在、独立行政法人医薬品医療機器総合機構(PMDA)と第Ⅱ相試験に関する協議 を行っています。 なおこれらの試験結果については、11月18日開催の当社決算説明会で報告する予定です。 また、本件による2022年3月期業績への影響はございません。 [RBM-007について] 線維芽細胞増殖因子2(FGF2)の機能を阻害するアプタマーで、軟骨無形成症の発症機序に直接作用 する根本的な治療法になることが期待されています。 Source: Ribomic website

“GLORY Person With ACH” 小さなモデル・俳優・イラストレーター 後藤仁美さんトークイベント / Talk Event on “Glorious Person With ACH” Hitomi Goto, A Japanese Little Model, An Actress, An Illustrator

軟骨無形成症を有しながら類まれな個性と才能で活躍するグローリーな方々からのインタビューをご提供するシリーズ企画 ”GLORY Person with Achondroplasia”第5弾を、2021年10月31日(日)世界小人症月間の最終日に開催します。今回は、TOKYO2020パラリンピックの閉会式で華麗なドラムを披露した後藤仁美さんをお招きし、オンライン・トークイベント形式でお送りします。 後藤仁美さんは、幼い頃から絵を描くことやドラム、ファッションが大好きで、イラストとデザインの専門学校を卒業しました。洋服のお直しやデザイン関連の仕事を経て、現在は、小さな身体を活かして、ファッションショーや舞台で、モデルや俳優業を主として活躍しています。 本トークイベントでは、そんな後藤仁美さんが経験した、多くの人との出会い、TOKYO2020といった大舞台への挑戦を通じて得られた人間観・世界観の広がりについて語っていただきます。 インタビュアーには、軟骨無形成症のご息女をお持ちで一般社団法人 日本サステナブル・ラベル協会(JSL)代表/日本エシカル推進協議会 副会長の山口真奈美さんをお招きし、当事者ご家族の視点および倫理・透明性の見地から、後藤仁美さんの夢(当たり前の存在になりたい)の核心に迫っていただきます。 【開催概要】 □開催日時:2021年10月31日(日)19:00-20:00 □実施形式:オンライン(利用ツール:ZOOM(参加者数によっては変更の可能性もあります)) □お申込み:こちらのフォームよりご記入ください。 ※当日の1週間前を目途にアクセス方法その他の詳細をお送りいたします。 <スピーカー・プロフィール> 後藤 仁美さん ▷身長115cm 幼稚園年長(6歳)くらいの背丈 ▷軟骨無形成症・小人症 ▷デザイナー・イラストレーター デザイン系の専門学校卒業後フリーランスで活動 ・2015年6月初の個展「歓びの色をのせたら」を開催 ・コンサートチラシやパンフレットなどのデザイン多数 ▷ファッションショーモデル ・東京コレクション2016SS「tenbo」 ・バリコレ2016 ・ちばフリ ・USATO展示会ショーモデル ・MAZEKOZEファッションショー2017 ・TOKYO RAINBOW PRIDE 2017    Get in Touch フロートモデル ・国際ドワーフファッションショー2016 inTOKYO 日本代表モデル 他 ▷舞台 2017年「天願版 カリガリ博士」出演 2017年「月夜のからくりハウス」出演 2018年「衣衣 KINUGINU 」出演 2018年「青ひげ公の城」 出演 2019年「名探偵ドイル君〜幽鬼屋敷の惨劇〜」出演 2021年「月夜のからくりハウス 渋谷の巻」出演 ▷映画 2018年 「クソ野郎と美しき世界」出演 ▷Music Video 2018年 DIR EN GREY「Ranunculus」出演 ▷テレビ番組 ・NHK Eテレ 「バリバラ」 ・NHK Eテレ 「ハートネットTV」 ▷テレビドラマ NHK BSプレミアム「黒蜥蜴」小黒蜥蜴役 出演 ▷その他 TOKYO2020 公式文化プログラム「MAZEKOZEアイランドツアー」出演 TOKYO2020 パラリンピック閉会式 ドラム演奏 出演 Source: ちびたAmebaBlog <インタビュアー・プロフィール> 山口 真奈美さん サステナビリティ・アドバイザー 一般社団法人 日本サステナブル・ラベル協会 代表理事 一般社団法人 日本エシカル推進協議会 副会長  ▷サステナビリティに関するコンサルティング・アドバイザリーや、教育研修・ライフスタイルの提案などを手掛ける。 ▷専門は、持続可能な責任ある調達、国際認証、生物多様性、CSR、SDGs、エシカル消費など。 ▷研究所勤務を経て2003年独立、環境・CSR・サステナビリティ分野に従事。 ▷外資系認証機関日本法人立ち上げおよび代表も12年兼務。 ▷2017年日本サステナブル・ラベル協会設立、環境や社会に配慮した持続可能な国際基準を軸に、多岐にわたる認証を支援。 ▷持続可能なサプライチェーンとビジネスの構築、サステナブル・ライフスタイルが浸透する社会変革を目指し、(一社)日本エシカル推進協議会 副会長、環境ビジネス総合研究所 理事長、オーガニック関連団体の理事等、様々な活動にも従事。 ▷軟骨無形成症の娘と、ダイバーシティ社会の実現を願う二児の母でもある。 <世界小人症月間/世界小人症の日> 10月を「小人症意識月間」”Dwarfism Awareness Month“と定め、海外では小人症への理解、彼らの社会参加を実現すべく当月に様々なイベントが開催されます(※1)。中でも10月25日を世界小人症啓発の日”World Dwarfism Awareness Day/Internarial dwarfism Awareness“として社会的平等を訴えたり、周りの友人・知人に向けて小人症を知るきっかけを与えたりするなど人々の意識を高める活動に邁進する動きが見られます(※2) 。日本においても細やかながら皆様や周りの方々に世界の動きをお伝えできれば幸甚です。 GTAでは、2016年10月26日にインターナショナル・ドワーフ・ファッションショーの東京開催を支援して以来、当啓発月間を意識しています。(※3)。 ※1 : LPA Declares October National Dwarfism Awareness Month—-

Ellie Simmonds、パラリンピアンとしての栄光の競技人生を語る/ Ellie Simmonds Posted Honored Competing Life as a Paralympian

軟骨無形成症をはじめとした多くのパラスイマーに希望と感動を与え、先駆者としての役割を果たしてきたEllie Simmondsが、9月10日(JST)、これまでの競技人生を振り返り、パラリンピアンとして有終の美を飾ったことを自身のFacebookに投稿しました。 初出場の北京パラリンピックでは13歳で自由形二冠を達成、「大英帝国勲章」を史上最年少で受賞しました。続く地元ロンドン大会では出場全種目でメダルを獲得しました。従前より小学校の先生になりたいという夢があり、東京パラリンピックでの引退を示唆していた彼女が、世界中のサポーター、家族、コーチ、チームメインへ感謝のメッセージを記しています。 On September 10( JST), Ellie Simmonds, who has given hope and excitement to many para-swimmers, especially people with achondroplasia, as a pioneer of it, reflected on her competing life so far and posted on her Facebook page that she brought the game to a successful conclusion as a Paralympian. At the 13-year-old, she won the Freestyle Double at the Beijing Paralympics, where she made her first appearance and became the youngest person ever to receive the Order of the British Empire. At the following London Paralympics, she won medals in all the events. She has a dream of becoming an elementary school teacher, and she has indicated—-

Vosoritide、日本の希少疾病用医薬品に指定 / Vosoritide designated as a Japanese orphan drug

2021年9月1日(水)(日本時間)、BioMarin Pharmaceutical Japanは、軟骨無形成症の小児に対し開発中の治療薬「vosoritide(一般名:ボソリチド(遺伝子組み換え)」について、8月24日(火)、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けたことを発表しました。 On Wednesday, September 1, 2021 (JST), BioMarin Pharmaceutical Japan announced the new drug (generic name: “vosoritide” (biologic medical products)” under development for children with achondroplasia have been designated as a Japanese orphan drug by the Ministry of Health, Labor and Welfare on Tuesday, on August 24. 指 定 番 号 :(R3薬)第521号 医 薬 品 の 名 称 : ボソリチド(遺伝子組換え) 予定される効能又は効果 : 骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 申請者の氏名又は名 称 : BioMarin Pharmaceutical Japan株式会社 Source: BioMarin Pharmaceutical Japan HP この希少疾病用医薬品指定の取得を経て、規制当局の製造販売承認に関する優先審査などの支援が今後の展開として期待されます。 After this orphan drug designation, the companies are expected to have regulatory authorities’ support such as priority examinations for manufacturing and marketing approval near future. 遺伝子組み換え医薬品遺伝子組み換え医薬品ホルモン、サイトカイン、抗体など、遺伝子組換え技術や細胞培養技術を用いて製造されたタンパク質を有効成分とする医薬品。「バイオ医薬品」や「生物学的製剤」とも呼ばれる。 希少疾病用医薬品 薬物療法の必要性が高いにも関わらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品。日本では、薬機法第77条2で指定された希少疾病に用いられる医薬品を指す。 Biologic medical productsDrugs that use—-

熾烈な世界新争い、男子 砲丸投げ F40(低身長) / Broke World Records, Men’s Shot Put- F40 (Short Stature)

水泳に続き砲丸投においても、多くの軟骨無形成症の選手がTOKYO2020パラリンピックに出場しています。 8月29日(日)(日本時間)に行われた男子砲丸投げF40(低身長)の決勝においては、Denis Gnezdilov (34=露)とGarrah Tnaiash(30=伊拉久)が世界新記録を塗り替える熾烈な争いが繰り広げられ、わずか1cmの差でDenisがキャリア初となる金メダルを獲得しました。 先に世界新記録を出したのはDenis選手でした。1投目でそれまでの記録を1cm更新し、5投目まで首位を維持しましたが、最後の6投目でGarrahが一気に13cm伸ばす11m15cmで世界記録を塗り替えました。しかし、その直後、Denisが更に世界記録を1cm上回る、11m16cmの新記録を残し、金メダルを手にしました。 この試合のダイジェストはこちらから。 Source: TOKYO 2020 Pralympic Ofifcial Website Following swimming, many athletes with achondroplasty are also participating in the shot put at Tokyo 2020 Summer Paralympics. Denis Gnezdilov (34=RPC) and Garrah Tsaiash (30=Iraq) competed with a fierce battle to break the new world record, and Denis got the first gold medal of their careers in the final of the men’s gun-round throwing F40 (short stature) on Sunday, August 29 (JST), It was Denis having set a new world record first. He broke the previous record by 1cm on the first pitch and maintained his lead until the fifth pitch, but on the last six pitches—-

欧州委員会、BioMarinの軟骨無形成症の小児の治療薬を承認 / European Commission Approves BioMarin’s the Treatment of Children with Achondroplasia

2021年8月27日(金)(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは開発中の軟骨無形成症の小児の治療薬「Vosoritide」について、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSource をご参照ください。 On March 27th, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ———————————————————————— 欧州委員会、バイオマリンの軟骨無形成症の2歳以上で骨端線が閉じるまでの小児の治療薬VOXZOGO®(vosoritide)を承認 軟骨無形成症は小人症の中でも最も一般的な疾患 軟骨無形成症の小児の治療薬としてEUで初めて承認 2021年8月27日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年8月27日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、欧州委員会(EC)がVOXZOGO®(vosoritide)の販売承認を付与したことを発表しました。 当承認医薬品は、子どもが2歳から骨端線が閉じるまで、思春期後の成人としての最終身長に達するまでの間、軟骨無形成症の小児を治療するものです。Voxzogoは、軟骨無形成症の小児を治療するためにEUで初めて承認された医薬品です。 C型ナトリウム利尿ペプチド (CNP)であるVoxzogoは、線維芽細胞成長因子受容体3(FGFR3)シグナル伝達を抑制し、その結果、軟骨内の骨形成を促進することで軟骨無形成症の根本的な病態を直接的に標的とします。 ドイツのVoxzogo臨床プログラムの研究者であるMagdeburg大学病院の小児科教授であるKlaus Mohnikeは、次のように述べています。「今日は、欧州の軟骨無形成症のコミュニティにとって重要なマイルストーンとなるでしょう。欧州の専門医は、軟骨無形成症の影響を受けた小児や家族に、有効な標的治療の選択肢を初めて提供できるようになりました。軟骨無形成症は深刻です。進行性で、生涯に渡り、場合によっては外科的介入を必要とする複数の合併症を引き起こす可能性があります。この規制当局の承認は、成長速度の改善結果に基づいてします。それは、軟骨無形成症の方々が日々を過ごすうえでの一つ重要な決定因子であるものです。そして、ゆくゆくは身長という指標を超え、Voxzogoの潜在的な有効性を知る最初のステップとなるのでしょう。」 ヨーロッパ、中東、アフリカの11,0​​00人以上の小児の軟骨無形成症の患者が存在し、Voxzogoによる治療対象となる可能性が推定されています。この人口の約3分の1は、EMAライセンスの下で認可された国で生活しています。また、フランス国立医薬品健康製品安全庁(ANSM)は、Voxzogoへのアクセス認可プロセス直後に利用できるように、Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte(ATUコホート)またはTemporary Authorization for Useを付与しました。 ATUは、代替オプションのない希少疾患に提供され、ベネフィット/リスクが有効であると推定される場合、フランスでの未承認薬へのアクセスを許可します。 ATUプロセスに基づくフランスの定価は1バイアルあたり712ユーロであり、年齢と体重の範囲全体で一律のバイアル価格となります。これは、完全な法令遵守、割引関連が加味され、年間で260,00ユーロもしくは300,000$となります。ドイツの初期定価はフランスのATU価格と同等であると予想されます。BioMarin社は、これらの定価は、ドイツ、フランス、イタリアなどの主要市場での償還交渉後、1-2年で大幅に価格が下落することを想定します。 BioMarinの会長兼最高経営責任者であるJean-JacquesBienaiméは述べています。「私たちは軟骨無形成症の子どもたちのケアを前進させることに尽力しており、骨端線が開いている間にのみ2歳以上の子供たちに投与され、生涯にわたって利益をもたらす可能性がある遺伝子標的薬を上市できることを嬉しく思います。私たちは、欧州の軟骨無形成症のコミュニティにおいて、この治療の選択肢を実現するために臨床プログラムに時間を費やしてくれた家族および研究者やそのチームに感謝します。Voxzogoは、10年以上の研究開発に基づいて構築された臨床プログラムで、 軟骨無形成症の治療オプションにおいては、最も長く研究されています。」 ALPE Foundation のManaging DirectorであるCarmen Alonso Alvarezは次のように述べています。 「本日、軟骨無形成症の小児の親に治療的治療の選択肢を提供することにより、進行性疾患の小児を治療する緊急の必要性を認識した欧州委員会に拍手を送ります。今後、各所の骨の成長、QOL、各機能の自立に影響することをより理解していくうえで、この治療の継続的な研究の結果を楽しみにしています。欧州で軟骨無形成症の小児を治療する最初の薬を実現し、外科的介入以外に治療の選択肢を拡大するために集ったすべての関係者に感謝します。」 ECは、Voxzogoの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験の結果を含む、Voxzogo臨床開発プログラムのデータ全体に基づいて決定しました。 フェーズ3試験は、フェーズ2の用量設定試験の進行中の長期的な安全性と有効性によりさらに根拠が裏付けられました。この試験では、成長率が被験者のベースラインを上回り、軟骨無形成症の未治療の小児の予想年間成長速度を上回っていることを示しました。 現在、データが入手可能な5年間の観測期間中です。また、骨年齢の加速は観察されませんでした。これは、Voxzogoが総成長期間を短縮しないことを示しています。データパッケージには、乳幼児を対象とした進行中の第2相ランダム化二重盲検試験の結果も含まれています。これには、広範な薬物動態およびバイオマーカーデータ、および2〜5歳のコーホートの被験者からの予備成長データが含まれます。 研究参加者の追加データは、2〜5歳の被験者における2年間のVoxzogo治療後の成長にプラスの効果を示しました。 さらに、データパッケージには、フェーズ3拡張試験のデータと広範な自然史データが含まれていました。 Voxzogoの米国新薬承認申請(NDA)は、FDAによって審査中であり、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日は2021年11月20日です。 BioMarinは、今年初めにVoxzogoの製造施設のFDAによる事前承認検査を無事に終了しました。 ———————————————————————— European Commission Approves—-

Maisie Summers-Newton、SB6 100mの平泳ぎで優勝、東京パラ2度目の金メダル / Maisie Summers-Newton wins SM6 100m Breastroke, 2nd Gold

軟骨無形成症のMaisie Summers-Newton (19, 英)が8月28日(土)(日本時間)に行われたSB6 100mの平泳ぎで優勝し、東京2020パラリンピックで2度目の金メダルを獲得しました。過去、パラリンピック通算5つの金メダルを有するEllie Simmonds (36, 英) は4位に終わり、わずかに表彰台を逃しました。 Maisie Summers-Newton (19, British) with achondroplasia wins her second gold medal at Tokyo 2020 Paralympics with victory in the SB6 100m breastroke on August 28th, 2021 but Ellie Simmonds (36,British) who finished fifth in past Paralympic narrowly misses out on the podium as she finishes fourth. Misie Summers-Newton Misie Summers-Newtonは、S6種目に出場する英国のパラリンピック水泳選手です。彼女は2018年BBCヤングスポーツパーソナリティ・オブ・ザ・イヤーにノミネートされ、10人のイギリス人アスリートのリストに加わりました。 幼い頃から水泳に興味を示し、12歳でプロの訓練を受けパラスイマーとして活躍しました。若くして成功を収めているものの、多くの挫折を経験したものです。 彼女はトレーニング中に2014年に腕を骨折しました。その結果、彼女は2年間競技に参加することができませんでした。多くのハードルに直面しつつも、彼女は決して、キャリアを諦めず、今では世界最高のパラリンピックの水泳選手の一人として知られています。 Misie Summers-Newton Maisie Summers-Newton is a British Paralympics swimmer who competes in S6 events.She was nominated for the 2018 BBC Young Sports Personality of the Year, joining a shortlist of 10 other British athletes. Since the beginning of her childhood, she showed interest in swimming. Then, when she was 12—-

Maisie Summers-Newton、Ellie Simmonds を抑えてSM6 200mで金メダル / Maisie Summers-Newton wins SM6 200m gold surpassing Ellie Simmonds

2021年8月24日(火)(日本時間)Tokyo 2020 夏のパラリンピックが始まりました。軟骨無形成症をはじめとした多くの低身長選出が出場します。 軟骨無形成症のMaisie Summers-Newton(19=英)は、8月26日(木)(日本時間)のSM6 200m個人メドレー決勝において、後半100でギアを上げGBチームの同僚でありディフェンディングチャンピオンであり同じく軟骨無形成症のEllie Simmonds(36=英)を抑え、輝かしい勝利とともにパラリンピック・ゴールドメダリストになりました。そして、世界記録保持者に返り咲いたものです。 Tokyo 2020 Summer Paralympics started August 24th, 2021 (JST) and many Paralympians with short stature, such as achondroplasia are going to compete then. Maisie Summers-Newton (19, British) with achondroplasia has got a gold medal as a Paralympic champion following an impressive victory in the SM6 200m individual medley final on August 26th Thursday 2021 (JST), stepping up a gear in the last 100m and surpassing Her Paralympics GB team-mate Ellie Simmonds (36,British) who are also with achondroplasia, defending champion. She became the world record holder once again. Misie Summers-Newton Misie Summers-Newtonは、S6種目に出場する英国のパラリンピック水泳選手です。彼女は2018年BBCヤングスポーツパーソナリティ・オブ・ザ・イヤーにノミネートされ、10人のイギリス人アスリートのリストに加わりました。 幼い頃から水泳に興味を示し、12歳でプロの訓練を受けパラスイマーとして活躍しました。若くして成功を収めているものの、多くの挫折を経験したものです。 彼女はトレーニング中に2014年に腕を骨折しました。その結果、彼女は2年間競技に参加することができませんでした。多くのハードルに直面しつつも、彼女は決して、キャリアを諦めず、今では世界最高のパラリンピックの水泳選手の一人として知られています。 Misie Summers-Newton Maisie Summers-Newton is a British Paralympics swimmer who—-