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2021年3月20日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On March 20th, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarinは、Vosoritideが投与された軟骨無形成症の小児において2年間で得られた治療効果のデータを内分泌学会の年次総会（ENDO2021）にて口頭発表 身長の増加は治療2年目においても堅調 2021年3月20日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年3月20日 /PRNewswire/ — -BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN)は本日、15μg/kg量のVosoritideの第3相試験の非盲検長期延長試験データが、オーストラリア・ビクトリア州メルボルン大学ParkvilleのMurdoch小児病院研究所の臨床研究者であるRavi Savarirayan, M.B., B.S.教授による内分泌学会の年次総会（ENDO21）の口頭発表で報告されました。Vosoritideは、ヒトにおける不均衡な低身長の最も一般的な疾患である軟骨無形成症の治療のためのC型ナトリウムペプチド(CNP)の日時注射を要するアナログ製剤です。 ENDO21で発表された非盲検試験の延長データは、小児がVosoritideによる継続的な治療を2年間行い、年間成長速度(AGV)の増加を維持したことを示しました。 2年間のVosoritideの治療を受けた小児のベースライン平均AGVは、4.28cm/年でした。1年間の治療の後、平均AGVは5.71 cm/年であり、2年目以降はAGVが5.65cm/年であったため、治療2年間を通じて軟骨無形成症の成長不足の大方が持続的に回復することがわかりました。被験者はまた、平均身長の集団と比較する尺度であるZスコアの改善を示しました。 非盲検延長アームでプラセボ投与群からVosoritide投与群に移行した被験者では、1年後にVosoritideによる治療を受けた小児と比較して、1年後に同様の効能が認められました。 治療に移行した被験者のベースライン平均AGVは3.99cm/年で、1年間の治療の後の平均AGVは5.57cm/念でした。 治療に関する被験者の継続率は高く、被験者の93%は当初無作為化され、2年後に治療フェーズまで残りVosoritideの投与まで継続参加しています。 Savarirayan「当研究は、斬新な研究結果を追求する重要な延長研究であり、Vosoritideの効果が継続中の2年かにおいて持続しているが確認できています」「2年間の研究データは、耐久性のある治療効果を示していますが、長期的なフォローアップは、身体の比率の改善に関する追加の洞察を提供し、改善されれば潜在的に軟骨無形成症の小児の人生の特定の側面に違いを生み出すことができるかもしれません」 「Vosoritideは軟骨無形成症の根本原因への対処を想定していますので、まずは一貫した成長水準を維持することが重要です」と、ガイズとセントトーマスのNHS財団信託、イギリス・ロンドンの臨床遺伝学者で、Melita Irving, Clinical Geneticist at Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trustは述べています。「Vosoritideの臨床プログラムは堅調であり、長期的な評価を通じて軟骨無形成症の他の重要な医学的転帰への影響を評価し続けます。総じてデータは良好で、軟骨無形成症に対するこの最初の唯一の標的型精密治療の可能性となるものと思われます」 BioMarinの世界研究開発プレジデントのHank Fuchsは次のように述べました。 「我々にVosoritideを通じて軟骨無形成症の子どもたちにどのような利益をもたらす可能性があるかについての理解を深め、家族や医師が治療の選選択肢に基づき意思決定に必要な情報を収集すべく入念な研究を継続します」「我々は成長に影響を及ぼすCNP効果の既知の生物学的予測および新規の研究、特に年を追って骨の状態が進捗しないことに関して持続的な効果が見られることによって、この一連の研究データは有益なものといえます。この研究に参加し、ENDO2021のような医療会議で科学的臨床データ発表の機会をくださった被験者、家族、研究者に感謝しています」 規制状況 2020年に、欧州医薬品庁（EMA）と米国食品医薬品局（FDA）は、軟骨無形成症に対するボソリチドの販売承認申請を承認し、検証しました。ヒト用医薬品委員会（CHMP）の意見は、2021年6月にヨーロッパで予定されています。Vosoritideの米国新薬承認申請（NDA）は、処方薬使用料法（PDUFA）の目標行動日とともにFDAによって検討されています。米国では、ボソリチド治療効果と長期耐久性を伝えるための追加データとして、フェーズ3延長試験の2年間の結果をFDAに提供することを選択しました。当社は、この追加データを提供することにより、大幅な修正が行わる可能性があると考えています。 2021年1月、当社はFDAから、VosoritideのNDAが、対処する深刻な小児の適応症と現在利用可能な治療オプションの欠如に基づいて優先審査指定を付与されたという通知を受け取りました。進行中のアプリケーション・レビューの分類変更に関するFDAのポリシーと合致し、処方薬使用料法の日付はこの指定の影響を受けません。承認された場合、Vosoritide NDAは優先審査保証（PRV）の対象となる可能性があります。 PRVは、他の方法ではその指定の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与します。希少疾患レビューバウチャープログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬および生物学的製剤の開発を奨励するために計画されています。 Vosoritideの規制当局への提出が承認されると、FDAは2018年5月11日に開催された小児諮問委員会（PAC）および内分泌代謝薬諮問委員会（EMDAC）で提起された、異なる年齢層での2年間の対照試験を推奨する立場を繰り返しました。 BioMarinは、1年間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験の非常に説得力のある結果と、堅牢性と比較された最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験のデータを組み合わせることを想定しています。成長に関する自然歴データと第3相試験から2年間のデータは、Vosoritideが最終的に成人の身長を増加させる軟骨内の骨成長速度に永続的な影響を与えるかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い方法を示してくれます。 また、Vosoritideは軟骨無形成症の子どもたちの治療のためにFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少疾患/状態の診断や治療の見込みを示す製品の評価と開発を促進することを目的としています。 Vosoritideの安全性 2年間のデータは、15ug/kg/日で投与されたVosoritideが、概して新規の一般的な安全所見なく十分に許容されていることが示されました。有害事象(AE)の大半は軽度であり、重篤な有害事象は研究薬関連として報告されませんでした。 注射部位反応は最も一般的な薬物関連のAEであり、すべて一過性でした。不均衡な骨成長または骨病理に関連するAEはみられませんでした。臨床的に有意な血圧低下や新規の安全性所見は認められませんでした。—-

2021年3月3日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On March 3rd, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarin、軟骨無形成症の乳児および幼児の治療のための治療薬、Vosoritideの第2相試験の登録を完了トップラインデータは2022年半ばに利用可能になる2021年3月3日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年3月3日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：BMRN）は本日、同社が調査中のVosoritideのグローバルフェーズ2ランダム化プラセボ対照試験への完全登録を完了したと発表しました。当薬は、小児の軟骨無形成症の不均衡な低身長の最も一般的な形態のC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の1日1回の皮下注射薬とされます。 試験は、52週間に及び、軟骨無形成症の乳幼児0歳から5歳未満（60か月）の約70人で構成されています。この研究の後には、すべての被検者が実薬による治療を受ける非盲検延長試験が続きます。この研究の被験者は、第2相試験に入る前に、成長速度のベースラインを確定するために、3か月～6か月の自然歴研究を終える必要があります。この研究目的は、安全性、忍容性、および成長に対するVosoritideの効果を評価することです。BioMarinはまた、比例性、機能性、生活の質、睡眠時無呼吸、大後頭孔の採寸、および主要な合併症や手術歴などの評価で身長データを補完することを計画しています。 現在、軟骨無形成症の承認された薬理学的治療法はなく、既存の治療法は主に各種対症療法への外科的介入に限定されています。当研究は、満たされていない重要なニーズを提示するものです。 Vosoritideは、軟骨無形成症の原因となる突然変異のために骨の成長を遅らせる経路を遮断し、軟骨無形成症の根本原因を直接標的にする治験薬です。不均衡な低身長により、軟骨無形成症の人々は、大後頭孔の圧迫、睡眠時無呼吸、脊柱管狭窄などの深刻な健康上の合併症を経験する可能性があります。これらの合併症には、侵襲的な手術が必要となることもあります。さらに研究諸説では、各年齢で死亡率の増加も示されています。 「この臨床試験は、軟骨無形成症に対するこの潜在的な最初の薬理学的治療の選択肢を系統的かつ責任を持って研究し、最年少の子供たちの安全性と有効性をさらに理解することを目的とした包括的な臨床プログラムの重要な構成要素です」と社長で医学博士のHank Fuchs氏は述べています。「この試験では、最も生産的な成長期におけるVosoritideの効果を研究しています。このプラセボ対照試験に登録した被験者と家族に感謝し、子どもたちの長期的なフォローアップに取り組んでいます。」 「軟骨無形成症に見られる不規則骨成長の基本的な原因に対処するための治療法の選択に関心のある子供と家族にとってエキサイティングなマイルストーンです。これは、軟骨無形成症の子供たちにとって最初の非外科的治療となる潜在的な医学的進歩を表しています。軟骨無形成症」John A. Phillips、III、MD、ヴァンダービルト大学医療センター（David T Karzon小児科教授）およびVosoritideの臨床プログラムの研究者ら述べました。 「治療を行う医師として、特に乳児期の軟骨無形成症に関連する骨の成長と潜在的に深刻な合併症に対処する治療オプションに対して家族からの緊急の需要が見込めます」 「このマイルストーンは、軟骨無形成症の個人とその家族が利用できる医療の質と選択肢を改善するための大きな一歩です。多くの家族は、軟骨無形成症に関連する健康問題のリスクを減らし、生活の質を高める可能性のある薬物治療の選択肢を熱心に待っています。献身的な家族と、何千もの家族の生活を変える可能性のあるさらなる科学的学習に専念する科学者と協力してくれたプラセボ対照試験の参加者に感謝したいと思います。」と、Growing Strongerの共同創設者であるMunira Shamimは述べています 規制状況 2020年に、欧州医薬品庁（EMA）と米国食品医薬品局（FDA）は、軟骨無形成症に対するボソリチドの販売承認申請を承認し、検証しました。ヒト用医薬品委員会（CHMP）の意見は、2021年6月にヨーロッパで予定されています。Vosoritideの米国新薬承認申請（NDA）は、処方薬使用料法（PDUFA）の目標行動日とともにFDAによって検討されています。米国では、ボソリチド治療効果と長期耐久性を伝えるための追加データとして、フェーズ3延長試験の2年間の結果をFDAに提供することを選択しました。当社は、この追加データを提供することにより、大幅な修正が行わる可能性があると考えています。 2021年1月、当社はFDAから、VosoritideのNDAが、対処する深刻な小児の適応症と現在利用可能な治療オプションの欠如に基づいて優先審査指定を付与されたという通知を受け取りました。進行中のアプリケーション・レビューの分類変更に関するFDAのポリシーと合致し、処方薬使用料法の日付はこの指定の影響を受けません。承認された場合、Vosoritide NDAは優先審査保証（PRV）の対象となる可能性があります。 PRVは、他の方法ではその指定の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与します。希少疾患レビューバウチャープログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬および生物学的製剤の開発を奨励するために計画されています。 Vosoritideの規制当局への提出が承認されると、FDAは2018年5月11日に開催された小児諮問委員会（PAC）および内分泌代謝薬諮問委員会（EMDAC）で提起された、異なる年齢層での2年間の対照試験を推奨する立場を繰り返しました。 BioMarinは、1年間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験の非常に説得力のある結果と、堅牢性と比較された最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験のデータを組み合わせることを想定しています。成長に関する自然歴データと第3相試験から2年間のデータは、Vosoritideが最終的に成人の身長を増加させる軟骨内の骨成長速度に永続的な影響を与えるかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い方法を示してくれます。 Vosoritideはまた軟骨無形成症の子どもたちの治療のためにFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少疾患/状態の診断や治療の見込みを示す製品の評価と開発を促進することを目的としています。 BioMarin Completes Full Enrollment in Phase 2 Study of Vosoritide for Treatment of Infants and Young Children—-

2020年12月21日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースにおいて今回新たに得られた臨床試験の結果に関する部分をGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 21, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers the results of the newly obtained the resulted of the clinical trials. * The official language of this document in English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-