Vosoritide、日本の希少疾病用医薬品に指定 / Vosoritide designated as a Japanese orphan drug

2021年9月1日(水)(日本時間)、BioMarin Pharmaceutical Japanは、軟骨無形成症の小児の対し開発中の治療薬「vosoritide(一般名:ボソリチド(遺伝子組み換え)」について、8月24日(火)、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けたことを発表しました。 On Wednesday, September 1, 2021 (JST), BioMarin Pharmaceutical Japan announced the new drug (generic name: “vosoritide” (biologic medical products)” under development for children with achondroplasia have been designated as a Japanese orphan drug by the Ministry of Health, Labor and Welfare on Tuesday, on August 24. 指 定 番 号 :(R3薬)第521号 医 薬 品 の 名 称 : ボソリチド(遺伝子組換え) 予定される効能又は効果 : 骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症 申請者の氏名又は名 称 : BioMarin Pharmaceutical Japan株式会社 Source: BioMarin Pharmaceutical Japan HP この希少疾病用医薬品指定の取得を経て、規制当局の製造販売承認に関する優先審査などの支援が今後の展開として期待されます。 After this orphan drug designation, the companies are expected to have regulatory authorities’ support such as priority examinations for manufacturing and marketing approval near future. 遺伝子組み換え医薬品遺伝子組み換え医薬品ホルモン、サイトカイン、抗体など、遺伝子組換え技術や細胞培養技術を用いて製造されたタンパク質を有効成分とする医薬品。「バイオ医薬品」や「生物学的製剤」とも呼ばれる。 希少疾病用医薬品 薬物療法の必要性が高いにも関わらず、患者数が少ないため、製薬会社の採算が取れない処方箋医薬品。日本では、薬機法第77条2で指定された希少疾病に用いられる医薬品を指す。 Biologic medical productsDrugs that use—-

欧州委員会、BioMarinの軟骨無形成症の小児の治療薬を承認 / European Commission Approves BioMarin’s the Treatment of Children with Achondroplasia

2021年8月27日(金)(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは開発中の軟骨無形成症の小児の治療薬「Vosoritide」について、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSource をご参照ください。 On March 27th, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ———————————————————————— 欧州委員会、バイオマリンの軟骨無形成症の2歳以上で骨端線が閉じるまでの小児の治療薬VOXZOGO®(vosoritide)を承認 軟骨無形成症は小人症の中でも最も一般的な疾患 軟骨無形成症の小児の治療薬としてEUで初めて承認 2021年8月27日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年8月27日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、欧州委員会(EC)がVOXZOGO®(vosoritide)の販売承認を付与したことを発表しました。 当承認医薬品は、子どもが2歳から骨端線が閉じるまで、思春期後の成人としての最終身長に達するまでの間、軟骨無形成症の小児を治療するものです。Voxzogoは、軟骨無形成症の小児を治療するためにEUで初めて承認された医薬品です。 C型ナトリウム利尿ペプチド (CNP)であるVoxzogoは、線維芽細胞成長因子受容体3(FGFR3)シグナル伝達を抑制し、その結果、軟骨内の骨形成を促進することで軟骨無形成症の根本的な病態を直接的に標的とします。 ドイツのVoxzogo臨床プログラムの研究者であるMagdeburg大学病院の小児科教授であるKlaus Mohnikeは、次のように述べています。「今日は、欧州の軟骨無形成症のコミュニティにとって重要なマイルストーンとなるでしょう。欧州の専門医は、軟骨無形成症の影響を受けた小児や家族に、有効な標的治療の選択肢を初めて提供できるようになりました。軟骨無形成症は深刻です。進行性で、生涯に渡り、場合によっては外科的介入を必要とする複数の合併症を引き起こす可能性があります。この規制当局の承認は、成長速度の改善結果に基づいてします。それは、軟骨無形成症の方々が日々を過ごすうえでの一つ重要な決定因子であるものです。そして、ゆくゆくは身長という指標を超え、Voxzogoの潜在的な有効性を知る最初のステップとなるのでしょう。」 ヨーロッパ、中東、アフリカの11,0​​00人以上の小児の軟骨無形成症の患者が存在し、Voxzogoによる治療対象となる可能性が推定されています。この人口の約3分の1は、EMAライセンスの下で認可された国で生活しています。また、フランス国立医薬品健康製品安全庁(ANSM)は、Voxzogoへのアクセス認可プロセス直後に利用できるように、Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte(ATUコホート)またはTemporary Authorization for Useを付与しました。 ATUは、代替オプションのない希少疾患に提供され、ベネフィット/リスクが有効であると推定される場合、フランスでの未承認薬へのアクセスを許可します。 ATUプロセスに基づくフランスの定価は1バイアルあたり712ユーロであり、年齢と体重の範囲全体で一律のバイアル価格となります。これは、完全な法令遵守、割引関連が加味され、年間で260,00ユーロもしくは300,000$となります。ドイツの初期定価はフランスのATU価格と同等であると予想されます。BioMarin社は、これらの定価は、ドイツ、フランス、イタリアなどの主要市場での償還交渉後、1-2年で大幅に価格が下落することを想定します。 BioMarinの会長兼最高経営責任者であるJean-JacquesBienaiméは述べています。「私たちは軟骨無形成症の子どもたちのケアを前進させることに尽力しており、骨端線が開いている間にのみ2歳以上の子供たちに投与され、生涯にわたって利益をもたらす可能性がある遺伝子標的薬を上市できることを嬉しく思います。私たちは、欧州の軟骨無形成症のコミュニティにおいて、この治療の選択肢を実現するために臨床プログラムに時間を費やしてくれた家族および研究者やそのチームに感謝します。Voxzogoは、10年以上の研究開発に基づいて構築された臨床プログラムで、 軟骨無形成症の治療オプションにおいては、最も長く研究されています。」 ALPE Foundation のManaging DirectorであるCarmen Alonso Alvarezは次のように述べています。 「本日、軟骨無形成症の小児の親に治療的治療の選択肢を提供することにより、進行性疾患の小児を治療する緊急の必要性を認識した欧州委員会に拍手を送ります。今後、各所の骨の成長、QOL、各機能の自立に影響することをより理解していくうえで、この治療の継続的な研究の結果を楽しみにしています。欧州で軟骨無形成症の小児を治療する最初の薬を実現し、外科的介入以外に治療の選択肢を拡大するために集ったすべての関係者に感謝します。」 ECは、Voxzogoの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照第3相試験の結果を含む、Voxzogo臨床開発プログラムのデータ全体に基づいて決定しました。 フェーズ3試験は、フェーズ2の用量設定試験の進行中の長期的な安全性と有効性によりさらに根拠が裏付けられました。この試験では、成長率が被験者のベースラインを上回り、軟骨無形成症の未治療の小児の予想年間成長速度を上回っていることを示しました。 現在、データが入手可能な5年間の観測期間中です。また、骨年齢の加速は観察されませんでした。これは、Voxzogoが総成長期間を短縮しないことを示しています。データパッケージには、乳幼児を対象とした進行中の第2相ランダム化二重盲検試験の結果も含まれています。これには、広範な薬物動態およびバイオマーカーデータ、および2〜5歳のコーホートの被験者からの予備成長データが含まれます。 研究参加者の追加データは、2〜5歳の被験者における2年間のVoxzogo治療後の成長にプラスの効果を示しました。 さらに、データパッケージには、フェーズ3拡張試験のデータと広範な自然史データが含まれていました。 Voxzogoの米国新薬承認申請(NDA)は、FDAによって審査中であり、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日は2021年11月20日です。 BioMarinは、今年初めにVoxzogoの製造施設のFDAによる事前承認検査を無事に終了しました。 ———————————————————————— European Commission Approves—-

リボミック、軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の第Ⅰ相臨床試験における被験者への投与完了 RIBOMIC completed all injections in phase 1 drug trial, RBM-007 for people with ACH

2021年5月12日(日本時間)、RIBOMICは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬RBM007について、以下のプレスリリースを発表しました。 ※本資料の正式言語は日本語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On May 12th, 2021 (local time in Japan), RIBOMIC announced the following press release regarding RBM007, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. * The official language of this document is Japanese, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ———————————————————————- 2021 年 5 月 12 日 各 位 株式会社リボミック  (コード番号:4591 東証マザーズ) 軟骨無形成症治療薬(RBM-007)の第Ⅰ相臨床試験における最後の被験者への投与完了のお知らせ 昨年7月に開始した軟骨無形成症を対象疾患とする、RBM-007の第Ⅰ相臨床試験において、最後の被験者への投与が完了しましたので、お知らせいたします。 試験成績については、その内容を詳細に解析した後に、あらためてお知らせする予定です。 RBM-007について 線維芽細胞増殖因子2(FGF2)の機能を阻害するアプタマーで、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本的な治療法になることが期待されています。 試験デザイン フェーズ 第 I 相 試験法 オープン試験 被験者 健康成⼈男性ボランティア24 名 投与方法 RBM-007 の単回、あるいは2回の皮下注射 3用量群の順次漸増 評価項目 安全性、忍容性の評価、ならびに薬物動態の検討 施設数 国内 1 施設 本試験の概要は、JapicCTI からもご確認いただけます。 https://www.bing.com/search?q=ribomic&qs=n&form=QBRE&sp=-1&pq=rib&sc=8-3&sk=&cvid=2F0311F51A514401A4744F7526A654F2 ———————————————————————- Notification of completion of administration of achondroplasia drug (RBM-007) to the last subject in a—-

BioMarin 、Vosoritide第3相試験で得られた2年間のデータを発表/ BioMarin Announces 2 Years of Treatment Benefit data in Phase 3 study with Vosoritide

2021年3月20日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On March 20th, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarinは、Vosoritideが投与された軟骨無形成症の小児において2年間で得られた治療効果のデータを内分泌学会の年次総会(ENDO2021)にて口頭発表 身長の増加は治療2年目においても堅調 2021年3月20日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年3月20日 /PRNewswire/ — -BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN)は本日、15μg/kg量のVosoritideの第3相試験の非盲検長期延長試験データが、オーストラリア・ビクトリア州メルボルン大学ParkvilleのMurdoch小児病院研究所の臨床研究者であるRavi Savarirayan, M.B., B.S.教授による内分泌学会の年次総会(ENDO21)の口頭発表で報告されました。Vosoritideは、ヒトにおける不均衡な低身長の最も一般的な疾患である軟骨無形成症の治療のためのC型ナトリウムペプチド(CNP)の日時注射を要するアナログ製剤です。 ENDO21で発表された非盲検試験の延長データは、小児がVosoritideによる継続的な治療を2年間行い、年間成長速度(AGV)の増加を維持したことを示しました。 2年間のVosoritideの治療を受けた小児のベースライン平均AGVは、4.28cm/年でした。1年間の治療の後、平均AGVは5.71 cm/年であり、2年目以降はAGVが5.65cm/年であったため、治療2年間を通じて軟骨無形成症の成長不足の大方が持続的に回復することがわかりました。被験者はまた、平均身長の集団と比較する尺度であるZスコアの改善を示しました。 非盲検延長アームでプラセボ投与群からVosoritide投与群に移行した被験者では、1年後にVosoritideによる治療を受けた小児と比較して、1年後に同様の効能が認められました。 治療に移行した被験者のベースライン平均AGVは3.99cm/年で、1年間の治療の後の平均AGVは5.57cm/念でした。 治療に関する被験者の継続率は高く、被験者の93%は当初無作為化され、2年後に治療フェーズまで残りVosoritideの投与まで継続参加しています。 Savarirayan「当研究は、斬新な研究結果を追求する重要な延長研究であり、Vosoritideの効果が継続中の2年かにおいて持続しているが確認できています」「2年間の研究データは、耐久性のある治療効果を示していますが、長期的なフォローアップは、身体の比率の改善に関する追加の洞察を提供し、改善されれば潜在的に軟骨無形成症の小児の人生の特定の側面に違いを生み出すことができるかもしれません」 「Vosoritideは軟骨無形成症の根本原因への対処を想定していますので、まずは一貫した成長水準を維持することが重要です」と、ガイズとセントトーマスのNHS財団信託、イギリス・ロンドンの臨床遺伝学者で、Melita Irving, Clinical Geneticist at Guy’s and St Thomas’ NHS Foundation Trustは述べています。「Vosoritideの臨床プログラムは堅調であり、長期的な評価を通じて軟骨無形成症の他の重要な医学的転帰への影響を評価し続けます。総じてデータは良好で、軟骨無形成症に対するこの最初の唯一の標的型精密治療の可能性となるものと思われます」 BioMarinの世界研究開発プレジデントのHank Fuchsは次のように述べました。 「我々にVosoritideを通じて軟骨無形成症の子どもたちにどのような利益をもたらす可能性があるかについての理解を深め、家族や医師が治療の選選択肢に基づき意思決定に必要な情報を収集すべく入念な研究を継続します」「我々は成長に影響を及ぼすCNP効果の既知の生物学的予測および新規の研究、特に年を追って骨の状態が進捗しないことに関して持続的な効果が見られることによって、この一連の研究データは有益なものといえます。この研究に参加し、ENDO2021のような医療会議で科学的臨床データ発表の機会をくださった被験者、家族、研究者に感謝しています」 規制状況 2020年に、欧州医薬品庁(EMA)と米国食品医薬品局(FDA)は、軟骨無形成症に対するボソリチドの販売承認申請を承認し、検証しました。ヒト用医薬品委員会(CHMP)の意見は、2021年6月にヨーロッパで予定されています。Vosoritideの米国新薬承認申請(NDA)は、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日とともにFDAによって検討されています。米国では、ボソリチド治療効果と長期耐久性を伝えるための追加データとして、フェーズ3延長試験の2年間の結果をFDAに提供することを選択しました。当社は、この追加データを提供することにより、大幅な修正が行わる可能性があると考えています。 2021年1月、当社はFDAから、VosoritideのNDAが、対処する深刻な小児の適応症と現在利用可能な治療オプションの欠如に基づいて優先審査指定を付与されたという通知を受け取りました。進行中のアプリケーション・レビューの分類変更に関するFDAのポリシーと合致し、処方薬使用料法の日付はこの指定の影響を受けません。承認された場合、Vosoritide NDAは優先審査保証(PRV)の対象となる可能性があります。 PRVは、他の方法ではその指定の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与します。希少疾患レビューバウチャープログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬および生物学的製剤の開発を奨励するために計画されています。 Vosoritideの規制当局への提出が承認されると、FDAは2018年5月11日に開催された小児諮問委員会(PAC)および内分泌代謝薬諮問委員会(EMDAC)で提起された、異なる年齢層での2年間の対照試験を推奨する立場を繰り返しました。 BioMarinは、1年間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験の非常に説得力のある結果と、堅牢性と比較された最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験のデータを組み合わせることを想定しています。成長に関する自然歴データと第3相試験から2年間のデータは、Vosoritideが最終的に成人の身長を増加させる軟骨内の骨成長速度に永続的な影響を与えるかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い方法を示してくれます。 また、Vosoritideは軟骨無形成症の子どもたちの治療のためにFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少疾患/状態の診断や治療の見込みを示す製品の評価と開発を促進することを目的としています。 Vosoritideの安全性 2年間のデータは、15ug/kg/日で投与されたVosoritideが、概して新規の一般的な安全所見なく十分に許容されていることが示されました。有害事象(AE)の大半は軽度であり、重篤な有害事象は研究薬関連として報告されませんでした。 注射部位反応は最も一般的な薬物関連のAEであり、すべて一過性でした。不均衡な骨成長または骨病理に関連するAEはみられませんでした。臨床的に有意な血圧低下や新規の安全性所見は認められませんでした。—-

BioMarin、軟骨無形成症の乳児および幼児の治療のための治療薬、Vosoritideの第2相試験の登録を完了 / BioMarin Completes Full Enrollment in Phase 2 Study of Vosoritide for Treatment of Infants and Young Children with Achondroplasia

2021年3月3日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースをGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On March 3rd, 2021 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers. * The official language of this document is English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- BioMarin、軟骨無形成症の乳児および幼児の治療のための治療薬、Vosoritideの第2相試験の登録を完了トップラインデータは2022年半ばに利用可能になる2021年3月3日 カリフォルニア州サンラファエル、2021年3月3日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、同社が調査中のVosoritideのグローバルフェーズ2ランダム化プラセボ対照試験への完全登録を完了したと発表しました。当薬は、小児の軟骨無形成症の不均衡な低身長の最も一般的な形態のC型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)の1日1回の皮下注射薬とされます。 試験は、52週間に及び、軟骨無形成症の乳幼児0歳から5歳未満(60か月)の約70人で構成されています。この研究の後には、すべての被検者が実薬による治療を受ける非盲検延長試験が続きます。この研究の被験者は、第2相試験に入る前に、成長速度のベースラインを確定するために、3か月~6か月の自然歴研究を終える必要があります。この研究目的は、安全性、忍容性、および成長に対するVosoritideの効果を評価することです。BioMarinはまた、比例性、機能性、生活の質、睡眠時無呼吸、大後頭孔の採寸、および主要な合併症や手術歴などの評価で身長データを補完することを計画しています。 現在、軟骨無形成症の承認された薬理学的治療法はなく、既存の治療法は主に各種対症療法への外科的介入に限定されています。当研究は、満たされていない重要なニーズを提示するものです。 Vosoritideは、軟骨無形成症の原因となる突然変異のために骨の成長を遅らせる経路を遮断し、軟骨無形成症の根本原因を直接標的にする治験薬です。不均衡な低身長により、軟骨無形成症の人々は、大後頭孔の圧迫、睡眠時無呼吸、脊柱管狭窄などの深刻な健康上の合併症を経験する可能性があります。これらの合併症には、侵襲的な手術が必要となることもあります。さらに研究諸説では、各年齢で死亡率の増加も示されています。 「この臨床試験は、軟骨無形成症に対するこの潜在的な最初の薬理学的治療の選択肢を系統的かつ責任を持って研究し、最年少の子供たちの安全性と有効性をさらに理解することを目的とした包括的な臨床プログラムの重要な構成要素です」と社長で医学博士のHank Fuchs氏は述べています。「この試験では、最も生産的な成長期におけるVosoritideの効果を研究しています。このプラセボ対照試験に登録した被験者と家族に感謝し、子どもたちの長期的なフォローアップに取り組んでいます。」 「軟骨無形成症に見られる不規則骨成長の基本的な原因に対処するための治療法の選択に関心のある子供と家族にとってエキサイティングなマイルストーンです。これは、軟骨無形成症の子供たちにとって最初の非外科的治療となる潜在的な医学的進歩を表しています。軟骨無形成症」John A. Phillips、III、MD、ヴァンダービルト大学医療センター(David T Karzon小児科教授)およびVosoritideの臨床プログラムの研究者ら述べました。 「治療を行う医師として、特に乳児期の軟骨無形成症に関連する骨の成長と潜在的に深刻な合併症に対処する治療オプションに対して家族からの緊急の需要が見込めます」 「このマイルストーンは、軟骨無形成症の個人とその家族が利用できる医療の質と選択肢を改善するための大きな一歩です。多くの家族は、軟骨無形成症に関連する健康問題のリスクを減らし、生活の質を高める可能性のある薬物治療の選択肢を熱心に待っています。献身的な家族と、何千もの家族の生活を変える可能性のあるさらなる科学的学習に専念する科学者と協力してくれたプラセボ対照試験の参加者に感謝したいと思います。」と、Growing Strongerの共同創設者であるMunira Shamimは述べています 規制状況 2020年に、欧州医薬品庁(EMA)と米国食品医薬品局(FDA)は、軟骨無形成症に対するボソリチドの販売承認申請を承認し、検証しました。ヒト用医薬品委員会(CHMP)の意見は、2021年6月にヨーロッパで予定されています。Vosoritideの米国新薬承認申請(NDA)は、処方薬使用料法(PDUFA)の目標行動日とともにFDAによって検討されています。米国では、ボソリチド治療効果と長期耐久性を伝えるための追加データとして、フェーズ3延長試験の2年間の結果をFDAに提供することを選択しました。当社は、この追加データを提供することにより、大幅な修正が行わる可能性があると考えています。 2021年1月、当社はFDAから、VosoritideのNDAが、対処する深刻な小児の適応症と現在利用可能な治療オプションの欠如に基づいて優先審査指定を付与されたという通知を受け取りました。進行中のアプリケーション・レビューの分類変更に関するFDAのポリシーと合致し、処方薬使用料法の日付はこの指定の影響を受けません。承認された場合、Vosoritide NDAは優先審査保証(PRV)の対象となる可能性があります。 PRVは、他の方法ではその指定の対象とならない後続の薬剤申請に優先審査を付与します。希少疾患レビューバウチャープログラムは、小児の希少疾患の予防または治療のための新薬および生物学的製剤の開発を奨励するために計画されています。 Vosoritideの規制当局への提出が承認されると、FDAは2018年5月11日に開催された小児諮問委員会(PAC)および内分泌代謝薬諮問委員会(EMDAC)で提起された、異なる年齢層での2年間の対照試験を推奨する立場を繰り返しました。 BioMarinは、1年間のランダム化、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験の非常に説得力のある結果と、堅牢性と比較された最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験のデータを組み合わせることを想定しています。成長に関する自然歴データと第3相試験から2年間のデータは、Vosoritideが最終的に成人の身長を増加させる軟骨内の骨成長速度に永続的な影響を与えるかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い方法を示してくれます。 Vosoritideはまた軟骨無形成症の子どもたちの治療のためにFDAとEMAから希少疾病用医薬品指定を受けています。希少疾病用医薬品指定プログラムは、希少疾患/状態の診断や治療の見込みを示す製品の評価と開発を促進することを目的としています。 BioMarin Completes Full Enrollment in Phase 2 Study of Vosoritide for Treatment of Infants and Young Children—-

リボミック、AMEDからの支援継続、製造販売承認取得を推進 / RIBOMIC got an additional grant from AMED to keep supported Ribomic, get forward to the acquisition of manufacturing and marketing approval

国立研究開発法人日本医療研究開発機構(AMED)は、創薬支援公募案件において、リボミックの「抗FGF2アプタマー(RBM-007)を用いた軟骨無形成症治療薬の開発」を採択しました。 リボミックは、現在、軟骨無形成症の治療薬とされるRBM-007の第Ⅰ相臨床試験を進めており、2015 年度より3年間を希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として、2018年度からの3年間を難治性疾患実用化研究事業としてAMEDから支援を受けていました。今回の採択では、創薬支援推進事業・希少疾病用医薬品指定前実用化支援事業として、2021年度からの最大3年間、RBM-007の製造販売承認取得に向けた開発を推進するものとされます。 The Japan Agency for Medical Research and Development (AMED) has adopted RIBOMIC’s “Development of a therapeutic drug for achondroplasia using anti-FGF2 aptamer (RBM-007)” in their drug trial research public offerings. RIBOMIC is currently conducting Phase I clinical trials of RBM-007, which is to be a treatment for achondroplasia, started as a pre-designation support project for orphan drugs for three years from FY2015. And they received support from AMED for a further three years from FY2018 as a research project for the practical application of intractable diseases. At this adoption, the development of RBM-007 for manufacturing and marketing approval has to be promoted for a maximum of three—-

BioMarin、軟骨無形成症の治療薬、Vosoritideの第三相試験で2年以上の効果/BioMarin, Benefit Maintained for Over Two Years in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide in Phase 3

2020年12月21日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースにおいて今回新たに得られた臨床試験の結果に関する部分をGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 21, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers the results of the newly obtained the resulted of the clinical trials. * The official language of this document in English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-

Pfizer、軟骨無形成症を対象とした第二相試験において世界最初の被検者に投与開始/Pfizer Doses First Participants as Part of Global Achondroplasia Phase 2 Development Program

2020年12月15日、ファイザーは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬TA46について、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースを日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 15, 2020, Pfizer announced the following Press Statement regarding TA46, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document is English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-

米FDAがVosoritideの新薬申請を承認/ FDA Accepts New Drug Application for Vosoritide

2020年11月2日(カリフォルニア州現地時間)、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On November 2, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document in English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- 米FDAは、BioMarinが開発中の小児の軟骨無形成症の新薬、vosoritideの申請を承認 承認後、軟骨無形成症の治療のための米国最初の治療薬となる PDUFAアクションの日付は2021年8月20日です 2020年11月2日 カリフォルニア州サンラファエル、2020年11月2日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.(NASDAQ:BMRN)は本日、米国食品医薬品局(FDA)がvosoritideの新薬承認申請(NDA)を承認したことを発表しました。vosoritideは、低身長の最も一般的な形態である軟骨無形成症の小児を対象としたC型ナトリウム利尿ペプチド(CNP)の1日1回皮下注射治験薬です。このFDAの承認は、米国で軟骨無形成症の治療薬として承認された最初のマーケティング申請案件となります。 処方薬使用料法(PDUFA)の施行日は2021年8月20日です。FDAは、申請について話し合うための諮問委員会を現在開催する予定はないことを当社に通知しました。 FDAはNDAの提出上の問題を特定しませんでしたが、2018年5月11日に開催された小児諮問委員会(PAC)および内分泌代謝薬諮問委員会(EMDAC)で提起された、様々な年齢層において2年間の対照試験を推奨する立場を再度提示しました。BioMarinは、1年間の無作為、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験における非常に有効性のある結果と、最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験の結果を踏まえることを想定しています。成長に関する自然歴データは、vosoritideが軟骨の成長速度に継続して作用し、成人の最終身長に影響するかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い根拠となります。これは本マーケティング申請に含まれています。 vosoritideのマーケティング申請とは別に、この第4四半期に、当社は、軟骨無形成症の乳児および幼児(0〜60か月未満)約70人を対象としたvosoritideの第2相無作為プラセボ対照試験への登録を完了する予定です。全被験者は52週間の治療を受け後、非盲検延長試験へと進みます。 被験者は、第2相での投与前に、各々の成長速度をベースラインとして設定するために、最低3か月の自然歴研究を完了します。この研究の主な目的は、安全性、忍容性、および身長Zスコア(年齢を一致させた平均身長の子どもの平均身長に対する標準偏差の数)に対するvosoritideの効果を測定することです。また、体型、機能、QOL、睡眠時無呼吸、大後頭孔の寸法などの評価、および主な病気や手術の出現により、高さのZスコアデータを補強予定です。 「私たちは、FDAや他の規制当局と協力して、軟骨無形成症の子供に対する最初の薬理学的治療の安全性と有効性を評価することを楽しみにしています。既に完了した臨床研究に加えて、自然史研究を含めた軟骨無形成症の進行と医学的影響を理解するために」 「私たちの広範な開発プログラムは、軟骨無形成症の根本的な原因に対処することに焦点を当てています。一方で、治療の選択肢については、各々のコミュニティの様々な考え方を尊重していきます。臨床試験に参加した家族、世界中の擁護団体、研究調査員、治療の選択肢を提供し、医学的および科学的に軟骨無形成症のさらなる理解に貢献するため、私たちに賛同してくださったすべての関係者に感謝します。」(Hank Fuchs, M.D. President Worldwide Research and Development, BioMarin) 「本件は、軟骨無形成症の根本的な原因の最初の薬理学的治療につながる可能性のある重要な進歩です。治療を行う医師として、そのような治療オプションを子供のために検討したい家族が利用できるようにすることが非常に重要だと感じています」。 「vosoritideの包括的な臨床プログラムは、vosoritideの安全性と有効性に焦点を当てた科学的および臨床的知識と、軟骨無形成症の基本的な原因、その自然歴および治療のより良い理解を提供します。」(John A. Phillips III, M.D., Vanderbilt University Medical Center (David T Karzon Professor of Pediatrics) and investigator for the vosoritide—-

リボミック、株主通信でRBM-007の社内インタビュー記事を紹介 / RIBOMIC introduces in-house interview article of RBM-007 on their shareholder newsletter

リボミックは同社の株主通信「RIBOMICation vol.6」において、2020年7月に第Ⅰ相試験を開始した軟骨無形成症治療薬RBM-007について、CEOおよび臨床開発部長の対談内容を掲載しました。 作用機序(薬が治療効果を及ぼす仕組みの)や第Ⅰ相試験の計画などについて、株主/投資家および一般読者目線で書かれています。 On RIBOMIC’s shareholder newsletter, In the RIBOMICation vol.6, they published a dialogue between the CEO and the head of clinical development regarding RBM-007, a drug for the treatment of achondroplasia, which started a Phase I trial in July 2020. It describes the mechanism of action (how the drug exerts therapeutic effects) and the plan on Phase I trials for shareholders/investors and general readers. Source: 「RIBOMICation vol.6」