カテゴリー: 3.新薬／new-medcine

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

BioMarin、軟骨無形成症の治療薬、Vosoritideの第三相試験で2年以上の効果／BioMarin, Benefit Maintained for Over Two Years in Children with Achondroplasia Treated with Vosoritide in Phase 3

2020年12月21日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは小児の軟骨無形成症の開発中の治療薬Vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。当該プレスリリースにおいて今回新たに得られた臨床試験の結果に関する部分をGTAが日本語に翻訳し、配信するものです ※本資料の正式言語は英語であり、その内容、解釈および補足情報については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 21, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding Vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translates into Japanese and delivers the results of the newly obtained the resulted of the clinical trials. * The official language of this document in English, so this language has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-

3-5.TA46, 3.新薬／new-medcine

ファイザー、軟骨無形成症を対象とした第二相試験において世界最初の被検者に投与開始/Pfizer Doses First Participants as Part of Global Achondroplasia Phase 2 Development Program

2020年12月15日、ファイザーは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬TA46について、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースを日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On December 15, 2020, Pfizer announced the following Press Statement regarding TA46, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document in English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————-

3-1.bmn111(vosoritide)

米FDAがVosoritideの新薬申請を承認/ FDA Accepts New Drug Application for Vosoritide

2020年11月2日（カリフォルニア州現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On November 2, 2020 (local time in the state of California), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the press release into Japanese and distributes it. * The official language of this document in English, and the language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details. ————————————————————————- 米FDAは、BioMarinが開発中の小児の軟骨無形成症の新薬、vosoritideの申請を承認 承認後、軟骨無形成症の治療のための米国最初の治療薬となる PDUFAアクションの日付は2021年8月20日です 2020年11月2日 カリフォルニア州サンラファエル、2020年11月2日/ PRNewswire / -BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：BMRN）は本日、米国食品医薬品局（FDA）がvosoritideの新薬承認申請（NDA）を承認したことを発表しました。vosoritideは、低身長の最も一般的な形態である軟骨無形成症の小児を対象としたC型ナトリウム利尿ペプチド（CNP）の1日1回皮下注射治験薬です。このFDAの承認は、米国で軟骨無形成症の治療薬として承認された最初のマーケティング申請案件となります。 処方薬使用料法（PDUFA）の施行日は2021年8月20日です。FDAは、申請について話し合うための諮問委員会を現在開催する予定はないことを当社に通知しました。 FDAはNDAの提出上の問題を特定しませんでしたが、2018年5月11日に開催された小児諮問委員会（PAC）および内分泌代謝薬諮問委員会（EMDAC）で提起された、様々な年齢層において2年間の対照試験を推奨する立場を再度提示しました。BioMarinは、1年間の無作為、二重盲検、プラセボ対照の第3相試験における非常に有効性のある結果と、最大5年間の長期追跡調査を伴う第2相試験の結果を踏まえることを想定しています。成長に関する自然歴データは、vosoritideが軟骨の成長速度に継続して作用し、成人の最終身長に影響するかどうかを評価するための厳密かつ信頼性の高い根拠となります。これは本マーケティング申請に含まれています。 vosoritideのマーケティング申請とは別に、この第4四半期に、当社は、軟骨無形成症の乳児および幼児（0〜60か月未満）約70人を対象としたvosoritideの第2相無作為プラセボ対照試験への登録を完了する予定です。全被験者は52週間の治療を受け後、非盲検延長試験へと進みます。 被験者は、第2相での投与前に、各々の成長速度をベースラインとして設定するために、最低3か月の自然歴研究を完了します。この研究の主な目的は、安全性、忍容性、および身長Zスコア（年齢を一致させた平均身長の子どもの平均身長に対する標準偏差の数）に対するvosoritideの効果を測定することです。また、体型、機能、QOL、睡眠時無呼吸、大後頭孔の寸法などの評価、および主な病気や手術の出現により、高さのZスコアデータを補強予定です。 「私たちは、FDAや他の規制当局と協力して、軟骨無形成症の子供に対する最初の薬理学的治療の安全性と有効性を評価することを楽しみにしています。既に完了した臨床研究に加えて、自然史研究を含めた軟骨無形成症の進行と医学的影響を理解するために」　「私たちの広範な開発プログラムは、軟骨無形成症の根本的な原因に対処することに焦点を当てています。一方で、治療の選択肢については、各々のコミュニティの様々な考え方を尊重していきます。臨床試験に参加した家族、世界中の擁護団体、研究調査員、治療の選択肢を提供し、医学的および科学的に軟骨無形成症のさらなる理解に貢献するため、私たちに賛同してくださったすべての関係者に感謝します。」（Hank Fuchs, M.D. President Worldwide Research and Development, BioMarin） 「本件は、軟骨無形成症の根本的な原因の最初の薬理学的治療につながる可能性のある重要な進歩です。治療を行う医師として、そのような治療オプションを子供のために検討したい家族が利用できるようにすることが非常に重要だと感じています」。 「vosoritideの包括的な臨床プログラムは、vosoritideの安全性と有効性に焦点を当てた科学的および臨床的知識と、軟骨無形成症の基本的な原因、その自然歴および治療のより良い理解を提供します。」（John A. Phillips III, M.D., Vanderbilt University Medical Center (David T Karzon Professor of Pediatrics) and investigator for the vosoritide—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、株主通信でRBM-007の社内インタビュー記事を紹介 / RIBOMIC introduces in-house interview article of RBM-007 on their shareholder newsletter

リボミックは同社の株主通信「RIBOMICation vol.6」において、2020年7月に第Ⅰ相試験を開始した軟骨無形成症治療薬RBM-007について、CEOおよび臨床開発部長の対談内容を掲載しました。 作用機序（薬が治療効果を及ぼす仕組みの）や第Ⅰ相試験の計画などについて、株主/投資家および一般読者目線で書かれています。 On RIBOMIC’s shareholder newsletter, In the RIBOMICation vol.6, they published a dialogue between the CEO and the head of clinical development regarding RBM-007, a drug for the treatment of achondroplasia, which started a Phase I trial in July 2020. It describes the mechanism of action (how the drug exerts therapeutic effects) and the plan on Phase I trials for shareholders/investors and general readers. Source: 「RIBOMICation vol.6」

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、第Ⅰ相試験のスタディデザインを発表/ RIBOMIC, Study Design on Phase 1 Clinical Trial

リボミック（本社、東京都港区）は、7月15日（水）、軟骨無形成症の治療薬（RBM-007）の第Ⅰ相臨床試験のコホート1の最初の被験者の投与を開始するとともにスタディデザインを発表しました。 RIBOMIC, Inc. announced on July 15th, 2020 (JST) that the first subject in cohort 1 was administered with RBM-007 subcutaneously in Phase 1 clinical trial in Japan and its study design. Study Design 試験法 単剤、⾮盲検で実施する第 I 相臨床試験 被験者 健康成⼈男性ボランティア投与方法 RBM-007 の単回⼜は 2 回皮下投与。それぞれ 0.1 mg/kg から 0.3 mg/kg、1.0 mg/kg 投与群へと、段階的に投与量の低い方から順次 試験を実施。単回投与は更に各用量を 2 ステップ（最初に 1 例、次に 残りの 3 例）に分けて投与を行う。主要評価項目　　　　　 安全性、忍容性及び薬物動態 コホート コホート 1：RBM-007、3 用量（0.1, 0.3, 1.0 mg/kg）、単回投与コホート 2：RBM-007、3 用量（0.1, 0.3, 1.0 mg/kg）、1～2 週間隔で 2 回投与 被験者数 24 例（コホート 1：各用量 4 例、計 12 例、コホート２：各用量 4 例、計 12 例）試験期間 2020 年 6 月～2021 年 3 月施設数 国内 1 施設 Study DesignAn open label, unblinded, noncomparative Phase 1 study Patient PopulationHealthy, male, adult—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、RBM-007の第一相試験へ、月1回の投与を想定/ RIBOMIC, RBM-007 Going forward Once-Monthly Administration, Phase 1 trial

リボミック（本社、東京都港区）は、2020年5月11日（月）、PMDAによる30日間の審査が完了し、第Ⅰ相臨床試験の実施が許可されたことを発表しました。また、今月20日（水）の決算説明会にて、中村義一社長が、今後の計画として、現在臨床試験が進行中の抗FGF2アプタマーRBM-007も含めたアプタマー開発のさらなる進展を掲げました。 同社が創製した化合物では、RBM-007が滲出型加齢黄斑変性症治療薬として抗VEGF阻害剤で薬効が示されなかった患者も対象に米国で第Ⅱ相試験を実施していました。そして、軟骨無形成症治療薬としては2020年の7月ごろまでに国内の第Ⅰ相試験を開始し、2021年に終了、2022年には、第二相試験を開始する予定とされます。現在、BioMarinの開発薬では日次、他のメーカーでは週次での投与が必要となる一方、RBM-007では月1回投与とされ、小児の軟骨無形成症の治療薬として優位性を示せると説明されました。 TOKYO, May 11, 2020 – RIBOMIC Inc., today announced that its Investigational New Drug application has cleared the required 30-day review by PMDA in Japan and is in effect for a Phase 1 clinical trial for RBM-007 to treat Achondroplasia. And Yoshikazu Nakamura, President and CEO, at the financial results briefing on the 20th of this month, presented that they plan for further development of aptamers, including the anti-FGF2 aptamer RBM-007, which is currently undergoing clinical trials. RBM-007 was also conducting a phase II trial with their pipeline in the US for patients for whom anti-VEGF inhibitor did not show efficacy as a treatment for wet age-related macular—-

3-7. RBM007, 3.新薬／new-medcine

リボミック、軟骨無形成症の治療薬RBM-007の治験計画書を提出 / RIBOMIC, Completion of IND submission of RBM-007 for Treatment of Achondroplasia

リボミック（本社、東京都港区）は、軟骨無形成症の誘導因子と考えられるFGF2の機能を特異的かつ強力に阻害する治療薬（RBM-007）を用いた新薬の治験計画届書を(独)医薬品医療機器総合機構（PMDA）に提出したことを2020年4月9日（JST）に発表しました。 今後、30日間の間、PMDAより保留に関わる通達がない場合、同社は第Ⅰ相臨床試験を実施することができます。実施施設は日本国内で1施設、被験者となる健康な成人男性は24人となる見込みです。詳細は同社のリリースをご参考ください。 RIBOMIC, Inc. (HQ, Minato-ku, Tokyo) announced on April 9th, 2020 (JST) that it submitted an Investigational New Drug Application (IND) to the Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) in Japan to test its novel drug RBM-007 which has been shown to have potent effects in limiting excessive interactions between fibroblast growth factors, which are known to cause Achondroplasia. RIBOMIC expects to begin phase 1 clinical trial, without any notices from PMDA, at a single site in Japan with a total of 24 healthy adult males. Please refer to the source for their details. Source： RIBOMIC website Japanese　https://ssl4.eir-parts.net/doc/4591/tdnet/1814889/00.pdf English　https://ssl4.eir-parts.net/doc/4591/announcement6/57673/00.pdf

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

Vosoritide、欧米での承認申請へ / Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide in US and Europe

2020年4月6日（現地時間）、BioMarinは開発中の小児の軟骨無形成症の治療薬vosoritideについて、以下のプレスリリースを発表しました。本資料は、GTAが当該プレスリリースの冒頭部分を日本語に翻訳し、配信するものです。 ※本資料の正式言語は英語であり、その内容および解釈については正式言語が優先します。詳細はSourceをご参照ください。 On April 6, 2020 (local time), BioMarin announced the following press release regarding vosoritide, a drug for the treatment of children with achondroplasia that is under development. GTA translated the beginning of this press release into Japanese and distributes it.* The official language of this document is English, and this language ​​has priority over its content and interpretation. See Source for details.————————————————————————- BioMarinは、2020年第3四半期に欧米諸国において小児の軟骨無形成症の治療薬Vosoritideの販売承認の規制申請を予定 承認された場合、vosoritideは米国およびEUにおける軟骨無形成症治療薬としての最初の治療薬へ2020年4月6日 カリフォルニア州サンラファエル、2020年4月6日/ PRNewswire / BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ：BMRN）は本日、米国およびヨーロッパの保健当局との最近の会議に基づき、vosoritideの販売に関する承認申請を（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）に2020年第3四半期に提出予定であると発表しました。vosoritideは、人への低身長症を呈する一般的な症例である軟骨無形成症に投与するC型ナトリウムペプチド（CNP）アナログの日次皮下注射剤である。 販売に関する承認申請は、2019年12月に発表されたvosoritideの有効性と安全性を評価する無作為化二重盲検プラセボ対照の第三相試験の結果に基づくものであり、さらには継続される第二相試験の長期的な安全性と有効性データおよび自然歴研究データも裏付けてられている。本申請が承認された場合、vosoritideは米国とヨーロッパでの軟骨無形成症の最初の治療薬となる。 BioMarin Plans Regulatory Submissions for Marketing Authorization of Vosoritide to Treat Children with Achondroplasia in 3Q 2020 in both US and EuropeIf approved, vosoritide would be the first medicine for the treatment of Achondroplasia in the US—-

3-1.bmn111(vosoritide), 3.新薬／new-medcine

患者中心の臨床試験を実践する絵本/A Practical Booklet of Patient-Centric Trials

臨床試験における患者とスポンサー企業の最初の関わりは、患者さんやご家族が難解なプロトコルを理解することから始まり、既に困難な状況下にいる患者さんに更なる不安や負担が生じることもあります。 そこで患者中心の臨床試験が着目されるようになりました。その目的は患者さんの負担を軽減することで、その後のPatient Experienceの質を向上することにあります。 この絵本は、世界で初めて軟骨無形成症の乳幼児を対象に薬剤が投与される臨床試験（BMN111-206）の被験者のご両親または介護者の方に、治験中のことについて、お子様に説明する際に役立てることを目的としています。 被験者の乳幼児の不安を和らげ、治験への心構えの一助となればというBioMarin Global Patient Advocacy and Engagement (GPAE)のディレクションのもと、GTAが制作協力に携わりました。現在、日本を含む世界中の治験実施施設で配布されています。 Clinical trials often serve as the interaction between a patient and a sponsor company. Nevertheless, the outcome can be cumbersome trial protocols adding the burden on patients already in a challenging situation. One of the objects of patient-centric clinical trials is to lessen patients’ burden of participation and it makes patient experience better as convenient and pleasant as possible. This is a children’s book we are developing to help the 1st subjects in the world for infants and toddlers in the trial (BMN111-206) to make participation less scary. The purpose of this book is to help you, as a parent—-

3.新薬／new-medcine

小児の軟骨無形成症を対象とした2020年の臨床試験（治療介入）の概況/ Clinical Trials(intervention) for Children with Achondroplasia to be Conducted in 2020

GTAはvosoritide（開発：Biomarin）をはじめとした臨床試験の動向をタイムリーに発信することを目指してきました。ここで2020年に実施中/実施見込みの治験薬リストについて、開発者や当局の直近の情報開示を踏まえ下表のとおり、個々の新薬の進捗、投与頻度、実施国、一部効能などについて 下表のとおり整理します。 GTA has been communicated timely to post trends of many efforts on clinical trials such as vosoritide. We summarized the following table the list of investigational drugs of API, administration, phase, location and efficacy currently are initiated / to be initiated in 2020, based on the latest information disclosure from developers and authorities.   小児の軟骨無形成症を対象とした臨床試験 2020 List on Clinical trials for children with Achondroplasia in 2020 Sources: *1: ClinicalTrials.gov as of 01/18/2020 “A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of BMN 111 in Children With Achondroplasia” https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03197766?term=111-301&draw=2&rank=1 *2: Fourth Quarter and Record Full-year 2019 Financial Results *3: ClinicalTrials.gov as of 03/04/2020 “An Extension Study to Evaluate Safety—-