AISACの年次会合へ、いざ出発 / Here We Go! AISAC annual congress!
Dal Giappone a ..Rimini! Dal Giappone a Rimini! E’ il viaggio che farà Eihaku insieme a sua figlia per p—-
速報 R&D day / Report promptly of R&D day
日本時間の4月20日（水）21:00-24:30において、バイオマリン社のR&D dayがニューヨークで開催されました。 各被験者群の1年間の投与結果において、投与前のベースラインと比較して、投与後の年間成長速度—-
イタリアの患者会、年次会合にバイオマリンを招致、BMN-111について講話予定 / The Italian group’s effort – BioMarin participate in their Annual Conference and give a session about BMN-111
2016年10-12月において、BMN-111のフェーズ3が開始されようとしている。 (The 34th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference on Monday, 2016年—-
BMN-111についてのオンライントーク番組 / Online talk program about BMN-111
BEYOND ACHONDROPLASIA から興味深い情報をいただきました。 LP Doc talk – About BMN-111 Growing Strongerが提供するオンライン・トーク番組に、豪（Murdoc—-
BMN-111 フェーズ2、フランスの現場から / A report about BMN-111 clinical trial in France
フランスのテレビ番組で、BMN-111の治験がニュースとなっています。本件は、ALPE FOUNDATIONの紹介情報です。（以前、セラピーの動画をご提供してくださったスペインの団体です。） フェーズ2が始動時の26人の—-
開催「第１回患者申出療養評価会議」 / Conference for another Japanese CU opened
今月から施行される患者申出療養。掲題の第1回会合が、2016年4月14日(木)厚生労働省にて開催されました。 一時期、当制度の対象は、海外承認済・国内未承認薬と想定されたものの、結果的には、拡大治験の不実施理由を担保する—-
新薬等に関するLPAの基本方針 / LPA’s positon paper about new treatments
患者会は、会員における様々な側面や価値観（治療の是非、年齢、症状、合併症、家庭環境、疾患の種別など）と向かい合っていかなければならない。そのような問題意識を持つ折、LPAが2012年7月に掲げたポジション・ステートメント—-
チェコの研究グループとの相互リンク / Iinks on our website with a good research group in the Czech Republic
読者さんから、チェコの研究グループのウェブサイト【ReACH:Achondroplasia Registry】をご紹介いただきました。非常に親切な方々で、早速、GLORY TO ACHONDROPLASIAと相互リンクい—-
For the greatful moment…
日帰りの小旅行に出かけた春の日和。 自然なままに育っていく我が子を見て、この幸せな時間が、いつまでも続いていてくれたらなと思う。 しばらくは、何事にも苦を感じずに育まれてくれるのであれば。 On spring day w—-
拡大治験スキーム「主たる治験実施者リスト」等の掲載 / Japanese Compassionate Use is enfored right way
2月29日までに届けられた主たる治験実施者がリストが掲載されています。 今年はじめに発信された公約において、PMDAのサイト上に、すべての主たる治験情報を掲載することが前提とされていましたので、気になっていましたが、かな—-